4月17日，是世界血友病日。血友病歸屬于血液性疾病，主要是因?yàn)闄C(jī)體的凝血功能障礙（活性凝血酶生成障礙），導(dǎo)致凝血時(shí)間延長(zhǎng)，一旦受到外傷擦破皮、摔倒、手術(shù)或是其他原因而導(dǎo)致出血，則會(huì)表現(xiàn)為出血不止。因此，患有這疾病的患者常被稱為“玻璃人”。起初是因在歐洲皇室廣泛傳播而被發(fā)現(xiàn)，也被稱為是“皇室病”。

為提升公眾對(duì)血友病及其預(yù)防治療的認(rèn)識(shí)，鼓勵(lì)更多血友病患者、特別是兒童患者通過(guò)預(yù)防性治療擺脫疾病對(duì)生活產(chǎn)生的影響，以積極正向的態(tài)度回歸正常人的生活，4月20日，由北京血友之家罕見病關(guān)愛(ài)中心主辦，廣東省血友病診療管理中心（南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院）和廣東血友之家承辦，上海羅氏制藥支持的2019全國(guó)血友病疾病公眾宣教廣州站活動(dòng)在南方醫(yī)科大學(xué)正式啟動(dòng)。與此同時(shí)，以“伸出援手——關(guān)心的第一步”為主題的世界血友病疾病日廣東地區(qū)紀(jì)念活動(dòng)也同期舉行。

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科副主任孫競(jìng)教授

輕、中、重型各占1/3 重者無(wú)明顯外傷也會(huì)出血

男童為最主要患病人群，他們?cè)谌粘Ｉ钪刑貏e容易出血，且難以止住，無(wú)法像其他男孩一樣奔跑跳躍、嬉鬧玩耍，導(dǎo)致他們?cè)谕g人中常常被孤立，這個(gè)特殊的人群需要社會(huì)各界共同的關(guān)注。南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科副主任孫競(jìng)教授指出，血友病兒童出血的輕重主要與血漿中凝血因子活性水平有關(guān)，繼之將其出血類型分為了重型、中間型、輕型等類型，各種類型病人占比各占1/3，輕型終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒(méi)有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。

10%-30%患者出現(xiàn)FVIII抑制物 新藥讓補(bǔ)充凝血因子不再費(fèi)力

“A型血友病由凝血因子VIII缺乏引起，約占所有血友病的80%-85%，替代治療是治療A型血友病患者出血的主要方法。但是治療一段時(shí)間后，約有10%-30%的患者會(huì)出現(xiàn)抗體——FVIII抑制物。抑制物的存在會(huì)導(dǎo)致患者治療的有效性降低，出血風(fēng)險(xiǎn)變高。相比沒(méi)有凝血因子VIII抑制物的患者，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的患者死亡風(fēng)險(xiǎn)將會(huì)上升70%，這些患者將面臨極大的治療挑戰(zhàn)?！睂O競(jìng)教授表示，“對(duì)于這些體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的A型血友病患者來(lái)說(shuō)，疾病難以控制，他們需要頻繁地進(jìn)行靜脈注射，以補(bǔ)充凝血因子，這對(duì)于兒童患者和其家庭來(lái)說(shuō)，顯得尤為費(fèi)時(shí)費(fèi)力。去年首個(gè)非因子治療、合并抑制物的藥物艾美賽珠單抗于在我國(guó)獲批上市。它是目前首個(gè)可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。臨床研究表明，艾美賽珠單抗可顯著降低成人、青少年和兒童患者的出血率，讓零出血治療目標(biāo)變?yōu)榭赡堋！?/p>

血友病患兒 三歲前應(yīng)預(yù)防治療

血友病的資料，目前臨床上主要是通過(guò)局部止血治療和替代治療以控制出血后形成壓迫癥和并發(fā)癥的出現(xiàn)，主要方式是補(bǔ)充凝血因子、輸注含有凝血因子的新鮮冰凍血漿、冷沉淀等等進(jìn)行治療。但不論如何，即便替代治療具有很好的效果，治療都不及預(yù)防來(lái)得重要！預(yù)防治療是當(dāng)前國(guó)際上推薦的血友病治療方案。從2009年開始，我國(guó)血友病患者基本上能夠確保進(jìn)行按需治療，如今很多地區(qū)已開始進(jìn)行低劑量預(yù)防治療方案。通過(guò)低劑量預(yù)防治療，很多患者減少了出血次數(shù)、減輕了痛苦、避免了關(guān)節(jié)損傷引起的殘疾。兒童期是治療血友病的關(guān)鍵時(shí)期，因此，血友病患兒在三歲前就應(yīng)當(dāng)進(jìn)行預(yù)防治療。但是，由于患者經(jīng)濟(jì)水平和醫(yī)保政策覆蓋所限，我國(guó)僅有3.7%的血友病患者家庭能夠完全負(fù)擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用，廣東地區(qū)也僅有20%-25%的患者正在進(jìn)行預(yù)防性治療。

“血友病一旦開始發(fā)病，就需要終身用藥，雖說(shuō)是一種終身性疾病，但也并非無(wú)藥可治，只要做好正確的預(yù)防，患有這類疾病的人同樣可以像正常人一樣，擁有正常的生活甚至更長(zhǎng)的壽命！”孫競(jìng)教授表示。

廣東血友之家總負(fù)責(zé)人  黃子楷

廣東血友之家總負(fù)責(zé)人黃子楷表示談道：“預(yù)防治療對(duì)于血友病來(lái)說(shuō)尤為重要。規(guī)律地進(jìn)行預(yù)防治療能夠幫助患者降低出血概率，特別對(duì)于兒童而言，可以有效防止關(guān)節(jié)損傷，讓孩子從小能和其他小朋友一樣快樂(lè)健康地成長(zhǎng)。目前來(lái)看，預(yù)防治療的總體費(fèi)用可以預(yù)估，由于血友病屬于罕見病，其用藥并未普遍普及到各級(jí)醫(yī)院，許多家長(zhǎng)為孩子治病，除了支付醫(yī)療費(fèi)用外，同時(shí)產(chǎn)生的交通、陪護(hù)和誤工等間接的經(jīng)濟(jì)支出和損失也是巨大。如果一周使用一次的預(yù)防治療的新藥能夠進(jìn)入醫(yī)保目錄，這將大大降低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。”

據(jù)了解，早在2001年，南方醫(yī)院和廣東血友之家就已開始舉辦世界血友病疾病日廣東地區(qū)紀(jì)念活動(dòng)，十幾年來(lái)，每年都會(huì)有將近500名來(lái)自廣東及其周邊地區(qū)患者和家屬參加活動(dòng)，這也是全國(guó)范圍內(nèi)歷時(shí)最久，規(guī)模最大的血友病日公眾活動(dòng)之一。

家庭醫(yī)生在線（www.10646m2m.com）原創(chuàng)內(nèi)容，未經(jīng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載，違者必究，內(nèi)容合作請(qǐng)聯(lián)系：020-37617238