比利時(shí)生物制藥公司Tigenix與合作伙伴武田（Takeda）近日宣布，其首創(chuàng)抗炎藥Cx601獲美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）授予孤兒藥地位，用于治療既往接受至少一種常規(guī)或生物療法緩解不足的克羅恩?。–D）患者復(fù)雜性肛周瘺（CPF）。

孤兒藥指的是用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)措施，包括各種臨床開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

CD是一種慢性胃腸道炎癥性疾病，在胃腸道的任何部位均可發(fā)生，但好發(fā)于末端回腸和右半結(jié)腸，常有腹痛、腹瀉、腸梗阻，伴有發(fā)熱、營(yíng)養(yǎng)障礙等腸外表現(xiàn)，而CPF是該病可能發(fā)生的一種并發(fā)癥，可導(dǎo)致肛周腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。目前，CD患者CPF的臨床治療選擇十分有限。

此次獲得孤兒藥認(rèn)定的Cx601是一種用于局部注射的同種異體脂肪源性干細(xì)胞懸浮液，這是一種從人體脂肪組織中分離并在體外培養(yǎng)擴(kuò)增的脂肪源性干細(xì)胞（ASC），由于ASC分泌的細(xì)胞因子具有調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)和抑制炎癥的作用，因此Cx601被認(rèn)為具有治療CD患者CPF的潛力。目前該產(chǎn)品正由武田與Tigenix聯(lián)合開(kāi)發(fā)。根據(jù)雙方于2016年7月簽署的一項(xiàng)協(xié)議，武田擁有Cx601在美國(guó)以外市場(chǎng)的獨(dú)家權(quán)利。

FDA授予Cx601 ODD，是基于III期臨床研究ADMIRE-CD II的積極數(shù)據(jù)。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)估Cx601治療CD患者CPF時(shí)相對(duì)于安慰劑的療效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰劑的同時(shí)，接受標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理（SOC）。數(shù)據(jù)顯示，在治療的第52周，與安慰劑相比，單劑量Cx601治療組有顯著更高比例的患者實(shí)現(xiàn)臨床&放射學(xué)緩解（56.3% vs 38.6%，p=0.010）和臨床緩解（59.2% vs 41.6%，p=0.013）。此外，在治療第24周實(shí)現(xiàn)臨床&放射學(xué)緩解的患者中，與安慰劑組相比，Cx601治療組由更高比例的患者在治療第52周病情無(wú)復(fù)發(fā)（75.0% vs 55.9%）。安全性方面，治療相關(guān)不良事件發(fā)生率和類型以及因不良事件導(dǎo)致的治療中斷在2個(gè)組相似。