OS2966是OncoSynergy公司的一種實驗性單抗藥物，由于對治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（glioblastoma）起到明顯作用，以此被FDA授予其孤兒藥地位。

據(jù)了解，膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是最常見和最致命類型的成人腦瘤，是星形細(xì)胞腫瘤中惡性程度最高的膠質(zhì)瘤，屬WHO Ⅳ級。腫瘤位于皮質(zhì)下，多數(shù)生長于幕上大腦半球的各處。呈浸潤性生長，常侵犯幾個腦葉，并侵犯深部結(jié)構(gòu)，還可經(jīng)胼胝體波及對側(cè)大腦半球。發(fā)生部位以額葉最多見，其他依次為顳葉、頂葉，少數(shù)可見于枕葉/丘腦和基底節(jié)等。

膠質(zhì)母細(xì)胞瘤生長速度快、病程短，大部分的患者病程在3～6個月，病程超過1年者僅為十分之一。病程較長者可能由惡性程度低的星形細(xì)胞瘤演變而來。個別病例因腫瘤出血，可呈卒中樣發(fā)病，由于腫瘤生長迅速，腦水腫廣泛顱內(nèi)壓增高癥狀明顯，幾乎全部患者都有頭痛、嘔吐、視盤水腫有頭痛、精神改變、肢體無力、嘔吐、意識障礙與言語障礙等。

而OS2966是一種對付膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的首創(chuàng)療法，目前正在多個惡性和耐藥性實體瘤模型進行評估。該藥是一種中和性抗CD29單克隆抗體，能夠選擇性調(diào)節(jié)CD29（整合素b1亞基），這是腫瘤生長和惡化（包括增殖、侵襲、血管生成和耐藥性）多個機制中的一種關(guān)鍵性通路驅(qū)動因子。

有數(shù)據(jù)表明，OS2966可有效對抗多種實體瘤，包括復(fù)發(fā)性和治耐藥性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

此外， Mirati治療公司實驗性藥物mocetinostat由于其對治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴癌（DLBCL）的效果，也被FDA授予孤兒藥地位。近期，F(xiàn)DA也已授予mocetinostat治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）的孤兒藥地位。mocetinostat是一種口服生物可利用、同型選擇性強效組蛋白去乙?；敢种苿?。該藥是一種表觀遺傳學(xué)藥物，正開發(fā)作為一種單藥療法用于彌漫性大B細(xì)胞淋巴癌（DLBCL）以及組蛋白乙?；D(zhuǎn)移酶（HATs）存在特定基因突變的前列腺癌的治療。

由于OS2966對膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的特殊治療作用，被授予孤兒藥地位，所以說，任何藥物的功效都不容小覷，在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域上將可以得到更長遠(yuǎn)的發(fā)展。