“無論是患者還是醫(yī)生，都非常期待這個藥物能夠納入醫(yī)保。今天，我們終于等來了醫(yī)保報(bào)銷這個期待已久的好消息。”3月9日上午，在中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院胃外科門診，副主任醫(yī)師邱海波教授開出了一張胃腸間質(zhì)瘤創(chuàng)新藥瑞派替尼的處方。

自3月1日起，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施。與去年相比，111種新藥納入新版目錄，包括23種抗腫瘤藥，價格平均降幅達(dá)60.1%。新版醫(yī)保目錄落地一周多，廣州已有多家醫(yī)院陸續(xù)開出了 “醫(yī)保處方”?；颊卟粌H用得上，還能用得起“救命藥”，治療負(fù)擔(dān)極大減輕。

新藥入醫(yī)保，月自付費(fèi)用最低可降至千元以下

胃腸間質(zhì)瘤是一種軟組織肉瘤，最常見的發(fā)病部位是胃和小腸，在國際上屬于罕見疾病，國內(nèi)每年新確診的患者約有3萬名。

邱海波表示，“臨床上，胃腸間質(zhì)瘤與胃癌、腸癌的癥狀大體相當(dāng)，比如腹痛、腹脹、惡心、嘔吐或者排黑便等，沒有明顯的特異性癥狀。胃腸間質(zhì)瘤好發(fā)于50歲以上的人群，以廣州市2000萬的常住人口來算，每年發(fā)病人數(shù)大概200-400例?！?/p>

胃腸間質(zhì)瘤早期可以通過手術(shù)切除實(shí)現(xiàn)根治，但由于腫瘤對放療和化療不敏感，晚期患者只能服用靶向藥。但耐藥是個老大難問題。部分患者在經(jīng)過一線、二線和三線靶向藥治療后，一度面臨無藥可用的境地，瑞派替尼主要就是針對這部分患者。

邱海波介紹，“胃腸間質(zhì)瘤的治療是一個長期的過程，部分晚期患者會經(jīng)歷多次復(fù)發(fā)、多次治療，身體每況愈下，其家庭所面臨的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)也越來越重。在門診中，我們就遇到過一些需要四線靶向藥治療的患者，因?yàn)殚L期治療掏空了積蓄，最后無奈放棄治療，看到這樣的情形我們也很心痛?！?/p>

納入醫(yī)保前，雖然瑞派替尼是國內(nèi)外診療指南中四線胃腸間質(zhì)瘤患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，但月治療費(fèi)用接近4萬元，患者日常用藥面臨不小壓力。邱海波指出，“隨著國談的成功，這個藥物已經(jīng)納入國家醫(yī)保，價格大幅下降。目前，瑞派替尼已成功入院，患者可享受到醫(yī)保報(bào)銷，治療花費(fèi)也將大大減少。”

據(jù)悉，新版醫(yī)保目錄執(zhí)行后，瑞派替尼價格降幅約為60%。在此基礎(chǔ)上，廣州不同醫(yī)保類型的患者還能報(bào)銷70%-86%不等，這意味著，醫(yī)保后符合報(bào)銷條件的胃腸間質(zhì)瘤患者每月最低僅需自付不到一千元。

邱海波表示，“抗腫瘤創(chuàng)新藥在國家政策的支持下降低了支付門檻，不僅更多患者買得起、用得上，醫(yī)生也有了更多的用藥選擇。同時，更多的晚期胃腸間質(zhì)瘤患者將得到規(guī)范及時的治療，延長生存、提高生活質(zhì)量。建議胃腸間質(zhì)瘤患者一旦確診，盡早到大型醫(yī)院的胃腸間質(zhì)瘤專病門診接受規(guī)范治療。”

積極推進(jìn)國談藥品進(jìn)院，盡早惠及腫瘤患者

一種藥品從進(jìn)入國家醫(yī)保目錄到患者手中，需要經(jīng)歷多個環(huán)節(jié)。臨床醫(yī)生會先評估藥品的獲益和風(fēng)險(xiǎn)，向科室提交用藥申請，此后還要經(jīng)過藥劑科初審評價，醫(yī)院藥事委員會召開藥品入院遴選會并進(jìn)行專家投票。待藥劑科執(zhí)行采購任務(wù)后，一粒藥才算完成了入院流程。

3月1日醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后，為了讓政策“落地”、讓胃腸間質(zhì)瘤患者盡快用上救命藥，中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院加速了各流程，瑞派替尼這一新晉醫(yī)保目錄的藥品得以正式進(jìn)院。

“作為廣東省內(nèi)最大的腫瘤?？漆t(yī)院，醫(yī)院多個部門積極配合，根據(jù)臨床用藥需求，努力讓醫(yī)保新藥盡早惠及更多腫瘤患者?！?邱海波說。

胃腸間質(zhì)瘤首診約20%-50%已是晚期

胃腸間質(zhì)瘤（GIST）是一類起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，在國際上屬于罕見病，發(fā)病率約為1-1.5/10萬。中國每年約有3萬名新診斷患者，估計(jì)有超過10萬名正在進(jìn)行治療的胃腸間質(zhì)瘤患者。

胃腸間質(zhì)瘤較小時，絕大多數(shù)患者可能沒有癥狀。隨著腫瘤變大，患者會出現(xiàn)消化道出血、腹部疼痛等癥狀。這些癥狀并無特異性，很多消化道疾病都可以有類似癥狀。在首次就診的患者中，約20%-50%已發(fā)展成為晚期；有11%-47%的患者已發(fā)生了肝轉(zhuǎn)移和腹盆腔轉(zhuǎn)移，錯過了最佳治療時機(jī)。

胃腸間質(zhì)瘤可發(fā)生于所有年齡段的人群中，臨床多見于50-70歲，以老年患者為主。具體發(fā)病機(jī)制尚未明確，約85%的胃腸間質(zhì)瘤有酪氨酸激酶受體的基因突變。尚無法實(shí)現(xiàn)有效預(yù)防措施。

治療胃腸間質(zhì)瘤的目前有兩種方式：手術(shù)和靶向藥物治療。前者是早期患者首選且唯一可能實(shí)現(xiàn)治愈的方法；晚期患者容易發(fā)生腫瘤復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移，需要口服靶向藥物治療。胃腸間質(zhì)瘤對化療和放療不敏感。

過去20年里，已經(jīng)有多款靶向藥物相繼獲批，包括一線用藥伊馬替尼、二線用藥舒尼替尼、三線用藥瑞戈非尼和四線用藥瑞派替尼。部分患者通過服藥甚至帶瘤生存了20年。

在與疾病長時間對抗中，耐藥問題逐漸凸顯。晚期、有轉(zhuǎn)移的患者在一線治療后，無進(jìn)展生存期為20-22個月，即一般不到兩年就會復(fù)發(fā)。一旦復(fù)發(fā)，就要使用二線、三線的治療藥物，但患者很快會出現(xiàn)耐藥，一度面臨無藥可用的境地。