《2021年中國慢性粒細(xì)胞白血病患者報(bào)告白皮書》發(fā)布

2022年1月23日，由北京新陽光慈善基金會(huì)發(fā)起的“續(xù)立新生 揚(yáng)帆啟航”《2021年中國慢性粒細(xì)胞白血病患者報(bào)告白皮書》（以下簡稱《白皮書》）發(fā)布會(huì)在武漢舉辦。這是自2016年以來，時(shí)隔5年《白皮書》再度更新發(fā)布。此次《白皮書》進(jìn)行了大樣本調(diào)研，覆蓋全國31個(gè)省市自治區(qū)范圍內(nèi)2533位慢性粒細(xì)胞白血病患者，總結(jié)了我國慢粒白血病的診療現(xiàn)狀，對(duì)慢?；颊叩挠盟幥闆r、回歸正常后的生活、工作狀況進(jìn)行了深度剖析。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院孟力教授、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院鄒萍教授、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院黎緯明教授、北京新陽光慈善基金會(huì)秘書長劉正琛先生、湖北省內(nèi)各院血液科臨床醫(yī)生、慢?；颊叽砉餐鱿舜舜位顒?dòng)。

《2021年中國慢性粒細(xì)胞白血病患者報(bào)告白皮書》發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng)

超五分之一患者耐藥，規(guī)范檢測(cè)助力慢粒治療精準(zhǔn)化

慢性粒細(xì)胞白血?。–hronic Myeloid Leukemia， CML），又稱慢性髓細(xì)胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，全球年發(fā)病率為1.6~2.0/10萬，在成人白血病中約占15%。酪氨酸酶抑制劑（TKI）的出現(xiàn)，慢?；颊叩?0年生存率總體上從50%提高到85-90%。

隨著新藥研發(fā)，治療技術(shù)的革新，慢粒的治療方案在不斷創(chuàng)新。在探討國內(nèi)慢?；颊吆脱嚎漆t(yī)生對(duì)于TKI治療的關(guān)注點(diǎn)時(shí)，雙方的共同關(guān)注點(diǎn)是新藥發(fā)展。TKI是目前治療慢粒的首選用藥，但仍有一部分患者不能達(dá)到理想緩解效果（原發(fā)性耐藥）或緩解后復(fù)發(fā)（繼發(fā)性耐藥）。在《白皮書》覆蓋的2533位受調(diào)研患者當(dāng)中，20.2%的患者耐藥不耐受。BCR-ABL激酶區(qū)突變是導(dǎo)致TKI治療后耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是最常見的，也是目前難以克服的突變之一。

耐藥是導(dǎo)致患者發(fā)病及死亡的重要原因，但長期以來醫(yī)患群體對(duì)耐藥問題并未給予充分關(guān)注，尤其是在廣大基層，耐藥認(rèn)知不足的問題更為突出。對(duì)此，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院黎緯明教授建議：“早期進(jìn)行耐藥管理可有效預(yù)防耐藥發(fā)生，當(dāng)患者在治療過程中未達(dá)到最佳反應(yīng)或出現(xiàn)疾病進(jìn)展時(shí)，需要盡快檢測(cè)激酶突變情況，否則不僅會(huì)導(dǎo)致病情加重，還會(huì)錯(cuò)過最佳治療時(shí)機(jī)?；鶎友嚎漆t(yī)生要有慢粒規(guī)范化管理和長期管理意識(shí)，確保慢?；颊哂绕涫悄退幓颊吣芗皶r(shí)進(jìn)行隨訪監(jiān)測(cè)和突變檢測(cè)。強(qiáng)基固本，這就需要將更多優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射到廣大基層，從根本上提升慢粒治療水平和成效。

隨著BCR-ABL激酶區(qū)突變檢測(cè)的規(guī)范化，以及國內(nèi)外專業(yè)醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)針對(duì)耐藥、突變和減少不良反應(yīng)等新型TKI藥物研發(fā)，慢粒治療的精準(zhǔn)化時(shí)代也即將到來。針對(duì)其他TKI耐藥或不耐受、以及T315I突變患者，中國首個(gè)且唯一一個(gè)第三代BCR-ABL抑制劑已證實(shí)可以克服慢?；颊叩腡315I突變，且對(duì)經(jīng)一代或二代TKI治療后耐藥或不耐受的慢性粒細(xì)胞白血病有療效，該藥已于中國上市。

近半數(shù)患者回歸工作面臨挑戰(zhàn)，基層醫(yī)療服務(wù)需求更需關(guān)注

此《白皮書》對(duì)全國31個(gè)省市自治區(qū)進(jìn)行了調(diào)研，目前在中國一線、省會(huì)城市等醫(yī)療條件相對(duì)發(fā)達(dá)的地區(qū)，慢粒實(shí)現(xiàn)了可防可控可治。但調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，仍有不少的患者（22.11%）表示在常住地?zé)o法獲得治療藥物，主要的影響因素有地方不具備所需醫(yī)療條件、跨省市異地就醫(yī)無法報(bào)銷、耐藥問題或者因?yàn)檫M(jìn)口藥品在多地醫(yī)院的可及性不高等。此類問題在中低線下沉城市、廣大農(nóng)村地區(qū)更為嚴(yán)重。

除此之外，由于治療時(shí)間的延長，患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和生活質(zhì)量逐漸成為關(guān)注重點(diǎn)。近一半的患者（58.22%）認(rèn)為疾病帶來的個(gè)人身體和心理上的影響增加了找工作的困難，32.90%的患者認(rèn)為用人單位與職場(chǎng)上的不公也增加了患者回歸工作的難度。成功回歸工作狀態(tài)的患者也面臨著一些的挑戰(zhàn)，有41%參與調(diào)研的患者認(rèn)為疾病和治療限制了個(gè)人發(fā)展，例如導(dǎo)致崗位調(diào)動(dòng)影響晉升等問題。另一方面，由于疾病的突發(fā)性和不確定性，患者在回歸生活和工作的過程中通常承受著巨大的心理壓力，非常需要社會(huì)各界的關(guān)注和倡導(dǎo)。26.29%的患者表示希望能夠獲得心理疏導(dǎo)、精神慰藉、緩解心理壓力等各方面的心理支持。15.20%的患者認(rèn)為社會(huì)需要提高對(duì)患者重返職場(chǎng)的關(guān)注，增加對(duì)患者回歸工作的認(rèn)可和信任。

圓桌討論

慢?；颊摺澳绢^”在現(xiàn)場(chǎng)分享了他從確診、到發(fā)現(xiàn)突變耐藥、到參加臨床試驗(yàn)、再到最后重新回歸生活的經(jīng)歷。他說：“我確診已經(jīng)十八年了，經(jīng)歷了重重磨難。在我以為好日子終于到來的時(shí)候又查出了T315I和E255K突變，好在入組了國產(chǎn)原研第三代靶向藥的臨床試驗(yàn)救了我一命。這十八年我從絕望的低谷走到了轉(zhuǎn)陰的高光，未來可期，人生還很長，希望大家也不要放棄”。

另一位患者代表曹先生是一名在職交通民警，他在現(xiàn)場(chǎng)分享時(shí)談到，慢?；颊叩淖晕夜芾矸浅Ｖ匾?，規(guī)范治療、定期檢測(cè)、謹(jǐn)遵醫(yī)囑是關(guān)鍵，我們要做自己健康的“第一責(zé)任人”。同時(shí)在治療過程中，保持良好的生活習(xí)慣和穩(wěn)定的情緒也是必不可少的。慢粒并不可怕，我們要在生活中康復(fù)，在工作中療愈，為社會(huì)做出貢獻(xiàn)，實(shí)現(xiàn)自己的個(gè)人價(jià)值。

黎緯明教授表示，此次調(diào)研有很多鼓舞人心的內(nèi)容，許多患者都在嘗試回歸新生活。但《白皮書》的相關(guān)數(shù)據(jù)仍反映出慢粒患者在治療用藥、回歸社會(huì)等方面面臨諸多難題。慢粒治療的地區(qū)水平差異、認(rèn)知理念的欠缺以及科學(xué)管理的規(guī)范化不足等問題，是中國乃至世界視野下慢粒治療需要突破的瓶頸所在。在打通患者回歸生活“最后一公里”上，我們還需傾注更多精力。借此機(jī)會(huì)我們向社會(huì)各方呼吁，更多了解慢?；颊叩纳鏍顩r和需求，為慢?；颊呓永m(xù)新生保駕護(hù)航。在“2030健康中國”規(guī)劃的引領(lǐng)下，調(diào)動(dòng)一切可以調(diào)動(dòng)的資源和力量，開創(chuàng)慢粒治療的新境界。

“在基層地區(qū)，患者對(duì)醫(yī)療服務(wù)的需求相較于城市更大。促進(jìn)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源下沉，推進(jìn)醫(yī)療服務(wù)均等化能夠幫助基層地區(qū)的患者實(shí)現(xiàn)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療可及，因此基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)要提供有效的醫(yī)療服務(wù)和宣教工作，從身體、診療、心理等多方面滿足患者需求，進(jìn)一步改善患者生存質(zhì)量。目前慢粒患者的生存期已接近同齡正常人，只要保持高度的用藥依從性和規(guī)律隨訪，是可以回歸正常工作和生活的，希望社會(huì)各界給與他們更多的包容與接納，幫助他們更好地融入社會(huì)”，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院孟力教授表示。

慢?；颊呔实奈璧秆莩?/p>

活動(dòng)當(dāng)天除了《白皮書》的發(fā)布，北京新陽光慈善基金會(huì)還聯(lián)合和睿慢粒幫扶中心共同組織舉辦了全國慢?；颊吖适戮€上展暨2022年慢粒學(xué)院新春云年會(huì)，借助鏡頭更真實(shí)地展現(xiàn)慢?；颊叩男穆窔v程。值此機(jī)會(huì)，現(xiàn)場(chǎng)的慢?；颊哌€帶來了精彩的舞蹈演出，展示出了慢?；颊咦非笮律牟恍概?。

北京新陽光慈善基金會(huì)秘書長劉正琛先生

北京新陽光慈善基金會(huì)秘書長劉正琛表示，此次《白皮書》的發(fā)布，旨在幫助公眾和政策制定者更多了解慢粒治療現(xiàn)狀與患者生存狀況，希望社會(huì)各界關(guān)注慢粒患者，多方位助力患者奔赴新生活。作為《白皮書》發(fā)起者，新陽光基金會(huì)的宗旨是用愛自己的心去愛別人，為更公平更美好的社會(huì)而行動(dòng)，致力于采取更多行動(dòng)來減輕患者的負(fù)擔(dān)、提高患者生存質(zhì)量，助力“健康中國2030”目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。

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