近兩年多次關(guān)節(jié)出血,血友病基因治療能根治嗎?
近兩年內(nèi)多次出現(xiàn)關(guān)節(jié)出血曾經(jīng)治療情況和效果:近兩年內(nèi)住院三次每次都是靠輸入血漿來控制病情想得到怎樣的幫助:血友病的基因治療需要花多少錢?是否能根治?()
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回答5
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)
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軒存旺 醫(yī)師
家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院
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血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,主要由于凝血因子缺乏導(dǎo)致。目前基因治療仍在研究和發(fā)展中,其效果和費(fèi)用存在不確定性。 1. 疾病原理:血友病患者體內(nèi)缺乏特定的凝血因子,如凝血因子Ⅷ(血友病 A)或凝血因子Ⅸ(血友病 B),導(dǎo)致血液不易凝固,容易出血。 2. 治療現(xiàn)狀:傳統(tǒng)治療方法包括補(bǔ)充凝血因子,如輸注血漿、凝血因子濃縮劑等?;蛑委熥鳛橐环N新興的治療手段,旨在修復(fù)或替代缺陷的基因,從而恢復(fù)正常的凝血功能。 3. 效果評(píng)估:基因治療仍處于臨床試驗(yàn)階段,部分研究顯示出一定的療效,但能否根治還需更多長(zhǎng)期的研究和觀察。 4. 費(fèi)用影響:其費(fèi)用因治療方案、地區(qū)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等因素而異,目前難以給出確切的數(shù)字。 5. 風(fēng)險(xiǎn)與挑戰(zhàn):基因治療可能存在一些潛在的風(fēng)險(xiǎn),如免疫反應(yīng)、基因整合異常等。 總之,血友病的基因治療具有很大的潛力,但目前還不能確定能否根治,費(fèi)用也不確定?;颊呷孕枰揽總鹘y(tǒng)治療方法控制病情,并期待基因治療技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展。
2025-01-20 15:47
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回答4
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尹君 醫(yī)師
家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院
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耳鼻喉科
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您好,根據(jù)您的描述血友病乙型使用基因療法治療乙型血友病的研究較為領(lǐng)先一步并已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段,但是對(duì)于所有患者來說使用各種IX因子制品來控制出血仍然是目前主要的方法
2016-02-18 11:51
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回答3
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薛祖洋 醫(yī)師
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二級(jí)甲等
兒科
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病情分析:血友病是一種X染色體伴性隱性遺傳性疾病有陽(yáng)性家族史且只花消影響男性發(fā)病在遺傳性凝血因子缺乏癥中以血管性假血友病最多見其次為血友病血友病治愈率僅4%
2016-02-18 10:43
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回答2
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谷魁廣 醫(yī)師
家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院
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內(nèi)科
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您好根據(jù)您的描述血友病乙型使用基因療法治療乙型血友病的研究較為領(lǐng)先一步并已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段但是對(duì)于所有患者來說使用各種IX因子制品來控制出血仍然是目前主要的方法
2016-02-18 06:21
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回答1
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任立存 主治醫(yī)師
重慶渝都生殖醫(yī)院
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內(nèi)科
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血友病是一種X染色體伴性隱性遺傳性疾病有陽(yáng)性家族史且只花消影響男性發(fā)病。在遺傳性凝血因子缺乏癥中以血管性假血友病最多見其次為血友病血友病治愈率僅4%。
2016-02-18 06:05
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什么是血友病? 血友病( hemophilia)是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,包括:①血友病A即因子Ⅷ(又稱抗血友病球蛋白,AHG)缺乏癥;②血友病B即因子Ⅸ(又稱血漿凝血活酶成分,PTC)缺乏癥;③血友病C即因子Ⅺ(又稱血漿凝血活酶前質(zhì),PTA)缺乏癥。在先天性出血性疾病中最為常見。全球血友病的發(fā)病率為15~20/105人,占男性的1/5000,其中血友病A占85%;據(jù)統(tǒng)計(jì),我國(guó)邵宗鴻等調(diào)查16866654人,發(fā)現(xiàn)血友病患者460例,血友病A:血友病B: FXI缺乏癥之比為28: 5:1。 查看全文»
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