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你想問(wèn)的可能是諾西那生鈉，它是一款治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物。脊髓性肌萎縮癥是一種常染色體隱性遺傳病，由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變導(dǎo)致SMN蛋白功能缺陷，進(jìn)而引起脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性，造成進(jìn)行性、對(duì)稱(chēng)性肌無(wú)力和肌萎縮。 諾西那生鈉是全球首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的反義寡核苷酸藥物。它的作用機(jī)制是通過(guò)與SMN2基因轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物mRNA結(jié)合，改變其剪接方式，增加全長(zhǎng)SMN蛋白的產(chǎn)生，從而改善患者的運(yùn)動(dòng)功能，提高生存率。 在臨床試驗(yàn)中，接受諾西那生鈉治療的患者在運(yùn)動(dòng)功能方面有了顯著改善，如能夠獨(dú)坐、爬行甚至行走等。對(duì)于脊髓性肌萎縮癥患者來(lái)說(shuō)，諾西那生鈉帶來(lái)了新的希望，為患者和家庭提供了延緩疾病進(jìn)展、提高生活質(zhì)量的可能。不過(guò)，該藥物需要在有經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生指導(dǎo)下使用，并且使用過(guò)程中也需要密切關(guān)注患者的反應(yīng)。