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回答1
我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問，您可以進行追問或是評價
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陳樂天 主任醫(yī)師
北京友誼醫(yī)院
三級甲等
風濕內科
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基因編輯助力多發(fā)性肌炎治愈存在可能性，但面臨挑戰(zhàn)，涉及疾病機制、基因編輯技術、倫理、安全性和臨床應用等因素。 1. 疾病機制：多發(fā)性肌炎是自身免疫病，發(fā)病機制復雜，涉及遺傳和環(huán)境因素，明確致病基因是基因編輯治療的前提。 2. 基因編輯技術：如CRISPR - Cas9等雖有潛力，但精準性和有效性需提高，避免脫靶效應。 3. 倫理問題：基因編輯涉及人類基因庫改變，引發(fā)倫理爭議，限制其臨床應用。 4. 安全性：基因編輯可能導致不可預見的基因突變和副作用，威脅患者健康。 5. 臨床應用：目前基因編輯治療多發(fā)性肌炎處于研究階段，缺乏大規(guī)模臨床試驗驗證。 基因編輯為多發(fā)性肌炎治愈帶來希望，但受多種因素限制。未來需深入研究疾病機制，完善基因編輯技術，解決倫理和安全問題，推動其臨床應用?；颊邞皶r到正規(guī)醫(yī)院風濕免疫科就診，遵醫(yī)囑治療。
2025-08-03 17:24
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