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基因編輯在紅斑狼瘡治療中的應(yīng)用前景

基因編輯在紅斑狼瘡治療中的應(yīng)用前景

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評價

    趙繼軍 副主任醫(yī)師

    中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院

    三級甲等

    風(fēng)濕免疫科

    基因編輯在紅斑狼瘡治療方面有一定潛力,涉及技術(shù)原理、疾病發(fā)病機(jī)制、臨床研究進(jìn)展、潛在風(fēng)險及與傳統(tǒng)治療結(jié)合等方面。 1. 技術(shù)原理:基因編輯技術(shù)可精準(zhǔn)定位并修改特定基因序列,為糾正紅斑狼瘡相關(guān)異?;蛱峁┛赡?。 2. 疾病發(fā)病機(jī)制:紅斑狼瘡是自身免疫性疾病,與多個基因異常有關(guān),基因編輯有望從根源上調(diào)整免疫系統(tǒng)。 3. 臨床研究進(jìn)展:目前雖處于研究階段,但部分實驗已顯示出對免疫系統(tǒng)的調(diào)節(jié)作用。 4. 潛在風(fēng)險:基因編輯可能存在脫靶效應(yīng)等風(fēng)險,影響治療安全性。 5. 與傳統(tǒng)治療結(jié)合:可與傳統(tǒng)藥物如羥氯喹、甲氨蝶呤、潑尼松等聯(lián)合,提高治療效果。 基因編輯為紅斑狼瘡治療帶來新方向,但仍面臨諸多挑戰(zhàn)。未來需深入研究,降低風(fēng)險,與傳統(tǒng)治療有效結(jié)合,以探索更優(yōu)治療方案。

    2025-06-16 00:47
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