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基因編輯能否助力斯蒂爾病根治

基因編輯能否助力斯蒂爾病根治

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評價(jià)

    許敏玲 副主任醫(yī)師

    中山市小欖人民醫(yī)院

    三級(jí)甲等

    腎風(fēng)濕免疫科

    基因編輯助力斯蒂爾病根治存在可能性,但面臨技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)、疾病機(jī)制復(fù)雜、倫理問題、臨床驗(yàn)證不足、替代療法等挑戰(zhàn)。 1. 技術(shù)風(fēng)險(xiǎn):基因編輯技術(shù)如CRISPR - Cas9存在脫靶效應(yīng),可能導(dǎo)致正?;虮诲e(cuò)誤編輯,引發(fā)新的健康問題。 2. 疾病機(jī)制復(fù)雜:斯蒂爾病發(fā)病機(jī)制尚未完全明確,涉及遺傳、免疫等多因素,難以精準(zhǔn)確定基因編輯靶點(diǎn)。 3. 倫理問題:基因編輯涉及人類基因庫的改變,引發(fā)一系列倫理爭議,限制其應(yīng)用。 4. 臨床驗(yàn)證不足:目前基因編輯在斯蒂爾病治療上缺乏大規(guī)模、長期的臨床研究驗(yàn)證其安全性和有效性。 5. 替代療法:現(xiàn)有的藥物治療如非甾體抗炎藥、糖皮質(zhì)激素、改善病情抗風(fēng)濕藥等,能有效控制病情,降低了基因編輯治療的迫切性。 基因編輯為斯蒂爾病根治帶來了新的思路,但受多種因素限制,目前難以實(shí)現(xiàn)。未來需深入研究疾病機(jī)制、完善技術(shù)、解決倫理問題,經(jīng)大量臨床驗(yàn)證后,才可能成為根治手段。

    2025-05-12 00:53
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