近日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)Ruzurgi（amifampridine）藥片上市，用于治療6-17歲的Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征（LEMS）患者。這是FDA批準(zhǔn)的第一款針對(duì)兒科LEMS患者的新藥。

Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征是一種罕見(jiàn)的自身免疫性疾病，它影響神經(jīng)和肌肉之間的連接，導(dǎo)致患者出現(xiàn)肌無(wú)力和其它癥狀。Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征患者的自身免疫系統(tǒng)攻擊神經(jīng)肌肉接頭（neuromuscular junction， NMJ），阻斷神經(jīng)信號(hào)傳導(dǎo)到肌肉細(xì)胞中。Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征可能與其它自身免疫性疾病相關(guān)，但是在癌癥患者中更為常見(jiàn)，例如小細(xì)胞肺癌患者。

Ruzurgi的活性成分是3，4-二氨基吡啶（3，4-DAP）。它可以阻斷神經(jīng)突觸前鉀離子通道的活性，從而延長(zhǎng)動(dòng)作電位，提高突觸前鈣離子濃度，導(dǎo)致更多乙酰膽堿釋放，從而增強(qiáng)對(duì)肌肉的刺激，緩解Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征的癥狀。

Ruzurgi的批準(zhǔn)是基于成人Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征患者的臨床試驗(yàn)，成人患者的藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)，以及使用藥代動(dòng)力學(xué)模型和模擬發(fā)現(xiàn)的兒科患者劑量，和從6-17歲兒科患者中獲得的安全性數(shù)據(jù)。

Ruzurgi的療效是基于包含32名成人患者的隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的臨床研究。這項(xiàng)研究中，患者先使用Ruzurgi三個(gè)月，然后一部分患者持續(xù)使用Ruzurgi，而另一部分患者換為接受安慰劑治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，繼續(xù)接受Ruzurgi治療患者的運(yùn)動(dòng)能力減弱程度小于安慰劑組。

“我們將繼續(xù)促進(jìn)治療罕見(jiàn)病，特別是兒科罕見(jiàn)病的療法的開(kāi)發(fā)和批準(zhǔn)，”FDA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)病產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說(shuō)：“這一批準(zhǔn)為L(zhǎng)EMS兒科患者帶來(lái)了一款他們繼續(xù)的治療選擇。這些患者往往因?yàn)榧o(wú)力和疲憊，很難完成日?；顒?dòng)。”