近日，和黃醫(yī)藥與武田宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（“FDA”）已受理呋喹替尼用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌成人患者的新藥上市申請(qǐng)， 并予以優(yōu)先審評(píng)。

和黃醫(yī)藥研發(fā)負(fù)責(zé)人及首席醫(yī)學(xué)官石明博士表示：“從全球臨床研究到在中國(guó)的商業(yè)化應(yīng)用，呋喹替尼的臨床獲益已在各個(gè)方面得到證實(shí)。鑒于目前患者可用的治療選擇有限，此次美國(guó)新藥上市申請(qǐng)獲受理標(biāo)志著我們朝著為全球范圍內(nèi)經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供急需的治療選擇這一目標(biāo)取得了重大進(jìn)展。這也為我們?cè)O(shè)計(jì)和開發(fā)具有差異性的創(chuàng)新分子以幫助全球具有高度未滿足需求的患者這一持續(xù)愿景提供了支持?！?/p>

呋喹替尼是一種高選擇性的口服血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（“VEGFR”）-1、-2及-3抑制劑，于2018年9月在中國(guó)獲批上市，是抗腫瘤治療主流領(lǐng)域首個(gè)從發(fā)現(xiàn)、研發(fā)到無附加條件獲批均在中國(guó)完成的藥物。倘若在美獲批，該藥將成為美國(guó)首個(gè)且唯一獲批用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的針對(duì)全部三種VEGF受體的高選擇性抑制劑。

此前，呋喹替尼已經(jīng)多次創(chuàng)下記錄。2018年，由中國(guó)專家共同主導(dǎo)的FRESCO全國(guó)多中心研究獲得成功，相關(guān)研究結(jié)果在國(guó)際頂級(jí)期刊《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》（JAMA）上發(fā)表，實(shí)現(xiàn)了中國(guó)抗腫瘤新藥臨床研究 “JAMA”零的突破。

FRESCO研究成功地達(dá)到了試驗(yàn)預(yù)設(shè)的全部終點(diǎn)，用呋喹替尼三線治療晚期結(jié)直腸癌患者較安慰劑組延長(zhǎng)中位總生存期（OS）2.7個(gè)月， 延長(zhǎng)中位無進(jìn)展生存期（mPFS）1.9個(gè)月，同時(shí)客觀緩解率（ORR）和疾病緩解率（DCR）也顯著高于對(duì)照組?；贔RESCO研究結(jié)果，2018年呋喹替尼在國(guó)內(nèi)獲批上市，并在2019年以1A類證據(jù)獲得Ⅰ級(jí)推薦納入《CSCO結(jié)直腸癌診療指南》，成為三線治療晚期結(jié)直腸癌標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

在經(jīng)過與美國(guó)、歐洲、日本及澳洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)的充分討論的前提下，F(xiàn)RESCO-2國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)快速啟動(dòng)并順利達(dá)到主要終點(diǎn)及所有次要終點(diǎn)，對(duì)照安慰劑組，呋喹替尼組顯著延長(zhǎng)OS達(dá)2.6個(gè)月，延長(zhǎng)PFS達(dá)1.9個(gè)月，研究結(jié)果與FRESCO中國(guó)研究一致，充分證明了中國(guó)在腫瘤領(lǐng)域臨床研究開發(fā)的標(biāo)準(zhǔn)與水平，也顯示出說明在不同患者人群中，呋喹替尼有望對(duì)包括既往接受過不同治療方式在內(nèi)的各種情況患者均帶來獲益。

基于包含F(xiàn)RESCO中國(guó)III期研究與FRESCO-2國(guó)際多中心研究結(jié)果在內(nèi)的數(shù)據(jù)，2022年12月，和黃醫(yī)藥開始向美國(guó)FDA滾動(dòng)提交呋喹替尼用于治療難治性結(jié)直腸癌的新藥上市申請(qǐng)，并于2023年3月完成提交。2023年5月，美國(guó)FDA宣布受理該新藥上市申請(qǐng)，并予以優(yōu)先審評(píng)。FDA就該新藥上市申請(qǐng)擬定的處方藥用戶付費(fèi)法案（PDUFA）目標(biāo)審評(píng)時(shí)間為2023年11月30日。

根據(jù)美國(guó)FDA優(yōu)先審批資格認(rèn)定的標(biāo)準(zhǔn)，相較于標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)的10個(gè)月時(shí)間，對(duì)于批準(zhǔn)后可能將在治療、診斷或預(yù)防嚴(yán)重疾病方面，在安全性和有效性上產(chǎn)生顯著改善或具有優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的潛力，更方便或適用于更廣泛的人群的藥物，予以目標(biāo)6個(gè)月內(nèi)對(duì)申請(qǐng)采取行動(dòng)的審評(píng)時(shí)間。因此，優(yōu)先審批將有望加速呋喹替尼在美國(guó)的商業(yè)上市，并讓全球患者更早從該藥物中獲得生存受益。

呋喹替尼目前已于中國(guó)獲批以商品名愛優(yōu)特（ELUNATE）上市。2023年3月，和黃醫(yī)藥與武田達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，在除中國(guó)內(nèi)地、香港和澳門以外的全球范圍內(nèi)進(jìn)一步推進(jìn)呋喹替尼的開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)。目前，除了在美國(guó)的新藥上市申請(qǐng)以外，呋喹替尼在歐洲及日本的新藥上市申請(qǐng)遞交計(jì)劃于2023年年內(nèi)完成，有望早日惠及更多患者。

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