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基因編輯能治療G6PD缺乏癥嗎?

基因編輯能治療G6PD缺乏癥嗎?

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    高沖 主任醫(yī)師

    東南大學附屬中大醫(yī)院

    三級甲等

    血液科

    基因編輯有可能為G6PD缺乏癥患者帶來治療希望,不過目前還面臨技術安全性、有效性驗證、倫理考量、臨床應用推廣、替代治療選擇等方面的情況。 1. 技術安全性:基因編輯技術如CRISPR - Cas9等雖有潛力,但可能存在脫靶效應,對正?;蛟斐蓳p傷,引發(fā)其他健康問題。 2. 有效性驗證:需要大量的實驗和研究來驗證基因編輯能否準確修復導致G6PD缺乏癥的基因突變,恢復正常的酶活性。 3. 倫理考量:基因編輯涉及到人類基因的修改,會引發(fā)一系列倫理和社會問題,限制了其廣泛應用。 4. 臨床應用推廣:即便技術成熟,從實驗室到臨床大規(guī)模應用還需要很長的時間和大量的資金投入。 5. 替代治療選擇:目前G6PD缺乏癥主要通過避免接觸誘發(fā)因素、輸血等常規(guī)治療方法控制病情,基因編輯并非唯一途徑。 基因編輯為G6PD缺乏癥的治療提供了新的思路,但要成為有效的治療手段還面臨諸多挑戰(zhàn)?;颊邞谡?guī)醫(yī)院醫(yī)生的指導下,根據(jù)自身情況選擇合適的治療方法。

    2025-07-16 12:44
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