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基因編輯技術(shù)對病理性黃疸的治療前景如何

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  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進行追問或是評價

    余家康 主任醫(yī)師

    廣州市婦女兒童醫(yī)療中心

    三級甲等

    新生兒外科

    基因編輯技術(shù)對病理性黃疸的治療有一定前景,涉及技術(shù)原理、黃疸病因、臨床研究、潛在風(fēng)險、應(yīng)用限制等方面。 1. 技術(shù)原理:基因編輯技術(shù)可精準(zhǔn)修改特定基因序列,有望糾正導(dǎo)致病理性黃疸的基因突變。 2. 黃疸病因:病理性黃疸病因多樣,如紅細胞增多癥、頭顱血腫、先天性膽道閉鎖、葡萄糖 - 6 - 磷酸脫氫酶缺乏癥等,部分病因與基因缺陷有關(guān),理論上可通過基因編輯治療。 3. 臨床研究:目前相關(guān)臨床研究較少,基因編輯技術(shù)主要處于實驗室研究和動物實驗階段。 4. 潛在風(fēng)險:基因編輯可能引發(fā)脫靶效應(yīng),導(dǎo)致其他基因發(fā)生意外改變,帶來未知健康風(fēng)險。 5. 應(yīng)用限制:基因編輯技術(shù)在倫理、法律等方面存在諸多限制,阻礙其在臨床的廣泛應(yīng)用。 基因編輯技術(shù)為病理性黃疸的治療提供了新方向,但受研究階段、潛在風(fēng)險和應(yīng)用限制等因素影響,距離攻克病理性黃疸難題還有很長的路要走。

    2025-06-20 11:50
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