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醫(yī)學(xué)前沿:右心室肥大的基因治療新突破

醫(yī)學(xué)前沿:右心室肥大的基因治療新突破

  • 回答1

    我們邀請臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評價

    楊方權(quán) 副主任醫(yī)師

    陽江市人民醫(yī)院

    三級甲等

    心血管科

    右心室肥大是心臟結(jié)構(gòu)改變,與長期壓力或容量負(fù)荷過重有關(guān)?;蛑委熜峦黄企w現(xiàn)在基因編輯技術(shù)、基因傳遞載體、基因調(diào)控機(jī)制、基因治療靶點、聯(lián)合治療策略等方面。 1. 基因編輯技術(shù):如CRISPR/Cas9可精準(zhǔn)修改致病基因,糾正導(dǎo)致右心室肥大的基因突變。 2. 基因傳遞載體:優(yōu)化腺相關(guān)病毒等載體,提高基因?qū)胄屎桶踩?,使治療基因有效到達(dá)右心室細(xì)胞。 3. 基因調(diào)控機(jī)制:研究發(fā)現(xiàn)新的基因調(diào)控通路,通過調(diào)控相關(guān)基因表達(dá),改善右心室心肌重構(gòu)。 4. 基因治療靶點:確定新的治療靶點基因,針對這些靶點開發(fā)基因治療方案,有望從根本上治療右心室肥大。 5. 聯(lián)合治療策略:基因治療與藥物治療、干細(xì)胞治療等聯(lián)合,增強(qiáng)治療效果。 右心室肥大的基因治療在多方面取得新突破,為該病治療帶來新希望。但基因治療仍處于研究階段,需更多臨床試驗驗證安全性和有效性?;颊邞?yīng)到正規(guī)醫(yī)院心血管內(nèi)科就診,遵醫(yī)囑治療。

    2025-04-24 03:40
就醫(yī)問藥

針對上述提問,推薦就醫(yī)問藥相關(guān)內(nèi)容,希望幫助您更好解決問題

什么是遺傳病?   人類遺傳病也稱基因病(genetic disease),是指人類生殖細(xì)胞或受精卵細(xì)胞內(nèi)的遺傳物質(zhì)在數(shù)量、結(jié)構(gòu)或功能上發(fā)生改變,而導(dǎo)致個體發(fā)育異常的臨床疾病。相應(yīng)神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病(genetic disease of the nervous systems)即指引起神經(jīng)系統(tǒng)功能缺陷為主要臨床表現(xiàn)的一類疾病。其不同于非遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)先天性疾病和家族性疾病。 查看全文»

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