鐮形紅細(xì)胞性貧血 基因治療
請(qǐng)問(wèn) 鐮形紅細(xì)胞性貧血 如何進(jìn)行基因治療?治療方案是?用到哪些分子醫(yī)學(xué)技能??? 謝謝
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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)
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楊娟 主治醫(yī)師
北京豐臺(tái)廣濟(jì)中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院
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2014-03-23 10:08
1 通過(guò)移植另外一個(gè)人的健康的造血干細(xì)胞來(lái)治愈。但是這種方法對(duì)那些很難找到一個(gè)相容性供者的人來(lái)說(shuō)就沒(méi)有用了。
2 為了治療鐮刀形細(xì)胞貧血癥, Sloan-Kettering的科學(xué)家們發(fā)明了一種新的工程性策略,通過(guò)結(jié)合RNA干擾以及球蛋白轉(zhuǎn)基因技術(shù)創(chuàng)造出一種治療性的轉(zhuǎn)基因。這種新基因有兩個(gè)功能:產(chǎn)生正常的血紅蛋白和抑止鐮刀形血紅蛋白的形成。治療性的基因被導(dǎo)入病毒載體并轉(zhuǎn)化入造血干細(xì)胞。細(xì)胞接受這種處理后,便能產(chǎn)生正常的血紅蛋白。
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回答2
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趙樂(lè)翠 醫(yī)師
家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院
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你好,鐮形紅細(xì)胞性貧血通過(guò)移植另外一個(gè)人的健康的造血干細(xì)胞來(lái)治愈。但是這種方法對(duì)那些很難找到一個(gè)相容性供者的人來(lái)說(shuō)就沒(méi)有用了。為了治療鐮刀形細(xì)胞貧血癥,SloanKettering的科學(xué)家們發(fā)明了一種新的工程性策略,通過(guò)結(jié)合RNA干擾以及球蛋白轉(zhuǎn)基因技術(shù)創(chuàng)造出一種治療性的轉(zhuǎn)基因。這種新基因有兩個(gè)功能:產(chǎn)生正常的血紅蛋白和抑止鐮刀形血紅蛋白的形成。治療性的基因被導(dǎo)入病毒載體并轉(zhuǎn)化入造血干細(xì)胞。細(xì)胞接受這種處理后,便能產(chǎn)生正常的血紅蛋白。祝你健康!
2014-03-28 17:55
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