2025年5月29日，諾華中國宣布其口服單藥療法飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準新增適應癥，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。本次適應癥的拓展覆蓋了已經接受過補體抑制劑治療的PNH患者，為這一群體提供了新的治療選擇。作為全球同類首創(chuàng)的特異性補體B因子口服抑制劑，飛赫達®在中國獲批的適應癥增至三項，包括既往未接受過補體抑制劑治療的PNH成人患者和成人C3腎小球?。–3G）。

諾華公司中國區(qū)總裁兼董事總經理李堯表示：“諾華的使命是創(chuàng)想醫(yī)藥未來，我們在中國聚焦醫(yī)藥需求未被滿足的疾病領域，不斷加快創(chuàng)新藥物引入和上市的步伐。飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）又一新適應癥的在華獲批，使全線PNH患者均有望受益于這一創(chuàng)新療法，并為他們帶來高質量生活。諾華長期深耕血液疾病領域，我們將繼續(xù)秉持‘承諾中華’的信念，致力于造福更多中國患者，為他們打造更健康和可持續(xù)的未來，也為中國醫(yī)藥行業(yè)和社會帶來更多積極影響。”

PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，臨床主要表現為血管內溶血、骨髓衰竭和高風險并發(fā)血栓等。血管內溶血時大量血紅蛋白丟失導致貧血，貧血會引起重要臟器出現缺血缺氧性損害，導致疲倦、肌肉疲勞和生活質量下降等。PNH常見于30-40歲人群，對于回歸工作和正常生活更為迫切。在接受抗補體C5治療的患者中，仍有74%的患者持續(xù)感受到疲勞，超過三分之一的患者每年至少需要輸血一次。

天津醫(yī)科大學總醫(yī)院副院長、血液中心主任付蓉教授表示：“隨著PNH治療領域的迅速發(fā)展，各類補體抑制劑不斷涌現，現有的抗補體C5治療雖然能夠部分改善血管內溶血，但仍存在殘留的血管內溶血以及C3介導的血管外溶血，導致大部分患者在治療后存在殘留貧血、持續(xù)疲勞和輸血依賴的問題。同時，患者也迫切希望轉換為更加便捷的治療方式，從而能夠恢復正常生活節(jié)奏。伊普可泮選擇性抑制補體上游的旁路途徑，可全面控制血管內溶血和血管外溶血，彌補抗補體C5治療的缺陷，其通過口服方式用藥，能夠幫助患者在改善PNH癥狀的同時，更好地融入社會和家庭，不斷邁向更高的治療目標。”

本次新適應癥獲批是基于APPLY-PNH的頭對頭研究結果，該研究證實，既往接受抗補體C5治療后仍有殘留貧血的PNH患者轉換為伊普可泮治療，在血紅蛋白水平提升、FACIT-疲勞評分改善和擺脫輸血等方面優(yōu)于繼續(xù)抗補體C5治療。

APPLY-PNH研究顯示，既往接受抗補體C5治療后仍有殘留貧血的PNH患者，在轉換為伊普可泮治療24周后，82.3%患者血紅蛋白水平提升超過2g/dL，67.7%患者實現血紅蛋白水平正常化（≥12g/dL），而使用繼續(xù)抗補體C5治療的患者中相應的比例均為0%。同時，伊普可泮使擺脫輸血成為可能。接受伊普可泮治療的患者中有95.2%避免輸血，而接受抗補體C5治療的患者中這一比例僅為45.7%。此外，研究也同時觀察到伊普可泮對疲勞有顯著改善， 可提高FACIT-疲勞評分至接近正常。

完成24周APPLY-PNH隨機治療期的患者可選擇進入擴展期，繼續(xù)接受伊普可泮或從抗C5轉換為伊普可泮至第48周。在持續(xù)接受伊普可泮的治療組中，24周治療期獲得的結局持續(xù)至48周。在抗補體C5治療轉換伊普可泮組中，轉換后出現了相似的獲益：平均血紅蛋白水平升至接近正常水平，幾乎所有患者均避免輸血（94.1%，第26-48周），轉換為伊普可泮后FACIT-F疲勞評分增加10.79分，接近至正常。在安全性方面，伊普可泮表現良好。48周內未出現新的安全性信號，且未發(fā)生導致治療中斷的治療期間不良事件（TEAEs）。臨床突破性溶血（BTH）事件發(fā)生率低，僅為抗補體C5治療的1/10，且嚴重程度均為輕至中度。

諾華長期深耕血液疾病領域，致力于解決患者未被滿足的需求，讓創(chuàng)新成果惠及更多的患者。本次飛赫達®PNH適應癥的拓展，為更多的PNH患者帶來新的治療選擇，助其回歸美好生活。