2023年11月4日，“國際品質(zhì)，實力定益”拓益®鼻咽癌適應(yīng)證美國獲批上市新聞發(fā)布會在廣州順利召開，詳細(xì)展示了我國自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗（美國商品名：LOQTORZI™），作為FDA批準(zhǔn)上市的首個中國自主研發(fā)和生產(chǎn)的創(chuàng)新生物藥，在臨床研究及注冊申報上市過程中的經(jīng)歷。中山大學(xué)腫瘤防治中心徐瑞華教授、麥海強教授、陳秋燕教授、王風(fēng)華教授，廣州醫(yī)科大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院陳冬平教授，復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院胡超蘇教授，福建省腫瘤醫(yī)院林少俊教授，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院易俊林教授，廣東醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院溫繼育等權(quán)威專家，以及君實生物全球研發(fā)總裁鄒建軍、高級副總裁姚盛博士等嘉賓出席了會議。

鼻咽癌是一種發(fā)生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，2020年鼻咽癌在全球范圍內(nèi)確診的新發(fā)病例數(shù)超過13萬。由于原發(fā)腫瘤位置的原因，很少采用手術(shù)治療，針對局限性癌癥主要采用放療或放化療結(jié)合進(jìn)行治療。此前，美國尚無療法獲批用于治療鼻咽癌，此次FDA的批準(zhǔn)使得特瑞普利單抗成為美國首個且唯一獲批用于鼻咽癌治療的藥物，填補了美國鼻咽癌的治療空白。

本次特瑞普利單抗在美國獲批的2項適應(yīng)癥覆蓋了復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的全線治療，分別為：1）特瑞普利單抗聯(lián)合順鉑/吉西他濱作為轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療；2）特瑞普利單抗單藥治療既往含鉑治療過程中或治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性、不可切除或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的成人患者。該審評結(jié)果主要基于JUPITER-02（一項針對一線治療鼻咽癌的隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心Ⅲ期臨床研究，NCT03581786）及POLARIS-02（一項針對二線及以上治療的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的多中心、開放標(biāo)簽、Ⅱ期關(guān)鍵注冊臨床研究，NCT02915432）的研究結(jié)果。兩項研究由徐瑞華教授擔(dān)任主要研究者，中國大陸、中國臺灣、新加坡超過40家臨床中心參與。

像鼻咽癌這類中國高發(fā)腫瘤，由于地域性高發(fā)的特點，歐美國家對此類瘤種的新藥研發(fā)長期處于滯后狀態(tài)。為解決我國乃至全球鼻咽癌患者未被滿足的臨床需求，我國臨床專家與本土創(chuàng)新藥企君實生物合作，自2016年開始在鼻咽癌治療領(lǐng)域嘗試新興免疫療法，開展后線至一線治療“全線貫穿”的臨床布局。

研發(fā)團隊通過Ⅰb/Ⅱ期的小樣本量探索性研究，以及Ⅱ期注冊臨床研究（POLARIS-02）結(jié)果，敏銳地洞察到特瑞普利單抗在鼻咽癌治療上的潛力，隨即啟動全球規(guī)模最大的免疫加化療國際多中心一線治療鼻咽癌的Ⅲ期臨床試驗（JUPITER-02）。這兩項臨床研究的結(jié)果分別發(fā)表在國際著名期刊《臨床腫瘤學(xué)雜志》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：45.3）和《自然-醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine，影響因子：82.9）。

JUPITER-02、POLARIS-02主要研究者，中山大學(xué)腫瘤防治中心徐瑞華教授表示：“在我國眾多腫瘤學(xué)專家的辛勤耕耘及探索下，近年來我國腫瘤領(lǐng)域研究進(jìn)展迅猛。國際交流越來越頻繁，中國方案越來越被認(rèn)可，領(lǐng)域內(nèi)中國的聲音也越來越響亮。中國在全球?qū)儆诒茄拾└甙l(fā)區(qū)域，作為中國腫瘤領(lǐng)域的臨床專家，我們有責(zé)任為中國乃至全球的鼻咽癌患者探尋出切實滿足其治療需求、能幫助其實現(xiàn)更長生存獲益的治療方案。FDA的批準(zhǔn)使得我們中國研究者的方案，以及中國原研的創(chuàng)新生物藥有機會成為全球鼻咽癌的標(biāo)準(zhǔn)療法，造福全球腫瘤患者！特瑞普利單抗鼻咽癌適應(yīng)癥在美國的獲批只是一個開始，未來，我們期待特瑞普利單抗及更多的中國創(chuàng)新藥物，為更多國家、更多腫瘤類型的患者帶去好的治療選擇！”

徐瑞華教授在會上致辭

中山大學(xué)腫瘤防治中心麥海強教授介紹了JUPITER-02研究的相關(guān)情況：與單純化療相比，特瑞普利單抗聯(lián)合化療可顯著延長患者的無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）?！跋啾然煟厝鹌绽麊慰孤?lián)合療法使患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低48%，中位PFS翻了3倍，達(dá)到21.4個月，OS具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義的雙重改善，將患者的死亡風(fēng)險降低37%，3年OS率達(dá)到64.5%，且未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號，有望提升晚期鼻咽癌患者實現(xiàn)長生存的可能?！?/p>

麥海強教授介紹JUPITER-02研究亮點

據(jù)中山大學(xué)腫瘤防治中心王風(fēng)華教授介紹，POLARIS-02研究結(jié)果顯示，特瑞普利單抗在既往化療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者中表現(xiàn)出持久的抗腫瘤活性和可接受的安全性，患者ORR為20.5%，DCR為40.0%，中位OS達(dá)17.4個月?！癙OLARIS-02開創(chuàng)了免疫藥物用于鼻咽癌治療的新紀(jì)元，讓那些曾經(jīng)處于無藥可醫(yī)境遇的患者擁有了新的希望?！?/p>

王風(fēng)華教授介紹POLARIS-02研究亮點

2023年8月至9月，按照人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會（ICH）的要求，F(xiàn)DA核查專家對兩項臨床研究的研究中心——中山大學(xué)腫瘤防治中心、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、廣東醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院，進(jìn)行了非常嚴(yán)格和細(xì)致的現(xiàn)場核查。特別關(guān)注了主要研究者和/或參與研究者在臨床試驗中的作用、如何管理研究團隊、如何招募受試者、如何保證受試者的安全性，臨床試驗出現(xiàn)問題時主要研究者如何知悉、如何整改，主要研究者如何與倫理委員會溝通，以及主要研究者對臨床試驗流程、試驗方案的熟悉程度等。

三家臨床研究單位均順利通過了FDA的現(xiàn)場核查，F(xiàn)DA對中國臨床研究機構(gòu)研究水平給予了充分認(rèn)可，認(rèn)為臨床試驗機構(gòu)流程清晰，管理精細(xì)，質(zhì)控嚴(yán)格；試驗數(shù)據(jù)客觀真實可靠，研究實施符合方案要求，研究團隊成員盡職盡責(zé)，嚴(yán)謹(jǐn)?shù)墓ぷ鞣绞奖ＷC了臨床試驗質(zhì)量。

陳冬平教授（線上）、溫繼育（左）教授介紹FDA臨床核查情況，

易俊林教授（中）參與討論，陳秋燕教授（右）擔(dān)任主持

君實生物全球研發(fā)總裁鄒建軍博士表示：“特瑞普利鼻咽癌適應(yīng)癥在美國的獲批凝聚了君實人10年的努力，也凝聚了中國的智慧和努力，是首次用中國免疫方案解決世界問題。此次在美國獲批不僅意味著我們的新藥研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及質(zhì)量體系獲得了國際監(jiān)管機構(gòu)的全方位認(rèn)可，也將很大程度上進(jìn)一步推進(jìn)君實生物國際化布局的進(jìn)程，目前公司在歐盟、英國、澳大利亞也取得了新藥上市申報方面的進(jìn)展，涉及多個適應(yīng)癥。遵循公司‘立足中國，布局全球’的國際化戰(zhàn)略，我們將繼續(xù)攜手合作伙伴，全力推動特瑞普利單抗在更多地區(qū)的商業(yè)化落地，為更多海外患者提供來自中國的高質(zhì)量創(chuàng)新藥物?！?/p>

鄒建軍博士在會上致辭

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