12月8日，達佑澤®（通用名：那西妥單抗注射液，Naxitamab Injection） 獲國家藥監(jiān)局批準，與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)合給藥，用于治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現(xiàn)為部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤的兒童（1歲及以上）或成人患者。

惡性度高進展快 早期難以發(fā)現(xiàn)

神經(jīng)母細胞瘤（Neuroblastoma，NB）是嬰幼兒最常見的顱外實體腫瘤，占兒童惡性腫瘤的8%～10%[1]，是目前威脅兒童生命的主要腫瘤之一，因其惡性度高、進展快，被稱為“兒童癌王”。

神經(jīng)母細胞瘤早期難以發(fā)現(xiàn)，家長可能僅發(fā)現(xiàn)孩子的肚子鼓了一點，或是眼眶周圍出現(xiàn)一些淤青，使得大多數(shù)家長并未在意，直到癥狀非常明顯才就醫(yī)檢查，往往會錯過最佳的診療時機。

通常來說，如果孩子能夠盡早就診，及時治療，仍有希望實現(xiàn)更好的預后。然而在我國，多數(shù)患兒在確診時已進展到中晚期，可選擇的治療方案較少，即使經(jīng)過化療、手術、放療、移植等綜合治療，高危神經(jīng)母細胞瘤患兒的預后仍較差，長期生存率不足50%[2]，遠期的治療效果和生存不盡如人意。對于這些神經(jīng)母細胞瘤中、高?；純憾?，仿佛在體內(nèi)植入了一個“不定時炸彈”，隨時都有復發(fā)的風險。這些晚期患者存在巨大的未能滿足的治療需求，亟待更有效、安全的創(chuàng)新治療手段，提高長期生存率。

神經(jīng)母細胞瘤患者迎來新的治療方案

那西妥單抗是一款靶向雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂 GD2 的人源化單克隆抗體，通過與腫瘤細胞表面的 GD2 結(jié)合，能夠引起抗體介導的細胞毒性反應并激活補體系統(tǒng)，從而達到殺傷腫瘤的效果。另外，那西妥單抗給藥便捷，單次輸注時間在30-60分鐘且輸注安全性良好，提升了患者輸注期間的生活質(zhì)量以及明顯降低了患者家庭的醫(yī)護負擔。

因其良好的藥理學特征、較短的輸注時間及門診可輸注，那西妥單抗區(qū)別于其他GD2靶向療法，同時，它的臨床數(shù)據(jù)也顯示了確切的療效和良好的安全性。首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院王煥民教授表示，“目前，我國高危神經(jīng)母細胞瘤患者的免疫治療還處于起步階段，存在亟待滿足的巨大的醫(yī)學需求。此次達佑澤®在中國獲批，為醫(yī)生在臨床中帶來了新‘武器’，也為中國神經(jīng)母細胞瘤患者帶來了新希望?！?/p>

為國內(nèi)急需用藥患者提供治療途徑

在此次正式在華獲批之前，得益于“先行先試”有關政策與規(guī)定并經(jīng)由國家批準，那西妥單抗于2021年6月落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，于2021年12月落地中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)，為國內(nèi)急需用藥的高危神經(jīng)母細胞瘤患者提供便捷、可信賴的治療途徑。

據(jù)悉，那西妥單抗于2021年8月7日完成首例患者的成功用藥，截至國內(nèi)正式獲批時，其通過綠色通道政策，已經(jīng)惠及多位神經(jīng)母細胞瘤患兒。

復旦大學附屬兒科醫(yī)院董巋然教授表示，“‘先行先試’不僅讓患兒優(yōu)先用上了那西妥單抗的治療方案，也積累了更多的中國經(jīng)驗，證實了那西妥單抗在復發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤的治療中具有顯著的療效和良好的安全性?！?/p>

參考資料：

1。國家衛(wèi)生健康委辦公廳關于印發(fā)兒童血液病、惡性腫瘤相關10個病種診療規(guī)范（2019年版）的通知。 附件6。 兒童神經(jīng)母細胞瘤診療規(guī)范（2019年版）。 2019-09-04。

2.Pinto NR， et al。 Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma。 J Clin Oncol。 2015； 33（27）： 3008-3017。

*此文僅用于向醫(yī)學人士提供科學信息，不代表本平臺觀點。