近日，美國食品和藥物管理局已批準(zhǔn)Valtoco（地西泮鼻腔噴霧劑），作為一種急性治療藥物，治療6歲及以上癲癇患者的間歇性、刻板性癲癇頻繁發(fā)作活動（即癲癇叢集性發(fā)作、急性反復(fù)性癲癇發(fā)作），這種發(fā)作不同于患者通常的癲癇發(fā)作模式。Valtoco的獨(dú)特配方融入了Intravail技術(shù)，可實(shí)現(xiàn)始終如一的可靠吸收，已被證明具有普遍的安全性和良好的耐受性。

值得一提的是，Valtoco是FDA批準(zhǔn)用于6歲及以上癲癇患者用作急性治療藥物的第一種鼻腔噴霧劑。Valtoco還被FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室授予了為期7年的孤兒藥專營權(quán)。直到最近，在醫(yī)療機(jī)構(gòu)之外的批準(zhǔn)方案只能作為直腸給藥。因此，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Valtoco鼻腔噴霧劑，對癲癇社區(qū)來說是一個重大的進(jìn)步。

叢集性或急性反復(fù)癲癇發(fā)作在癲癇患者的生活中既危險又極具破壞性，Valtoco將為這類患者提供一種安全可靠、耐受性良好、簡單即用的鼻腔噴霧劑。

Valtoco是一種專利配方的diazepam（地西泮），融入了一種基于維生素E的溶液和Intravail®吸收增強(qiáng)技術(shù)的獨(dú)特組合。之前，F(xiàn)DA已授予Valtoco孤兒藥地位和快速通道地位。Intravail®經(jīng)粘膜吸收增強(qiáng)技術(shù)可以無創(chuàng)性地輸送多種蛋白質(zhì)、肽和小分子藥物。

據(jù)估計，在美國大約有340多萬癲癇患者，每年大約確診20萬新病例。盡管有慢性的每日口服藥物控制癲癇，但仍有相當(dāng)一部分的患者繼續(xù)經(jīng)歷癲癇發(fā)作。在這些不受控的患者中，約有17萬的患者有頻繁發(fā)作的風(fēng)險，也被稱為叢集性或急性反復(fù)性發(fā)作。這是癲癇群體中存在的一個未滿足重大需求。

Valtoco的批準(zhǔn)得到了廣泛的臨床和臨床前研究的數(shù)據(jù)支持，包括在健康志愿者和癲癇患者中開展的研究。在一項(xiàng)長期、開放標(biāo)簽、重復(fù)給藥的患者研究中，對Valtoco的安全性進(jìn)行了評估：共入組130多例患者，超過2000次癲癇發(fā)作采用Valtoco進(jìn)行了治療。研究中，Valtoco表現(xiàn)出了高的生物利用度，每次給藥之間的變化度低，并且安全性和耐受性良好，最常見的不良反應(yīng)（≥4%）為嗜睡、頭痛和鼻不適。