近日，歐盟委員會（EC）批準靶向抗癌藥Xospata（gilteritinib），該藥是一種每日一次的口服藥物，作為一種單藥療法，用于治療攜帶FLT3突變（FLT3mut+）的復發(fā)性或難治性（藥物難治）急性髓性白血?。ˋML）成人患者。Xospata有望改善攜帶2種最常見類型突變AML患者的預后——FLT3跨膜區(qū)內(nèi)部串聯(lián)重復（ITD）和FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD）突變。

AML是一種影響血液和骨髓的癌癥，其發(fā)病率隨著年齡的增長而增加。在歐盟，每年AML的發(fā)病率為3.7/100000，估計有18400人被診斷出患有AML。AML與多種基因突變有關(guān)。

此次批準，基于III期ADMIRAL試驗的結(jié)果，該試驗調(diào)查了Xospata與挽救性化療治療復發(fā)性或難治性FLT3mut+AML患者的療效和安全性。結(jié)果顯示，與接受挽救性化療的患者相比，接受Xospata治療的患者總生存期（OS）顯著延長。接受Xospata治療的患者一年生存率為37%，而接受挽救性化療的患者一年生存率為17%。

Xospata屬于第二代FLT3抑制劑，針對FLT3跨膜區(qū)內(nèi)部串聯(lián)重復（ITD）和FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD）這2種不同的突變具有抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者，與惡化的無病生存和總體生存相關(guān)。FLT3-TKD突變影響約7%的AML患者。盡管對這些突變的影響還不太清楚，但它們與治療耐藥性有關(guān)。

Xospata是通過與日本壽制藥株式會社的研究合作發(fā)現(xiàn)，安斯泰來擁有開發(fā)、制造、潛在商業(yè)化Xospata的獨家全球權(quán)利。在美國、日本、歐盟，Xospata均被授予了孤兒藥資格，在美國還被授予快速通道資格，在日本被授予SAKIGAKE資格。

Xospata于2018年10月中旬率先在日本獲得批準，用于FLT3突變陽性復發(fā)性或難治性AML成人患者。2018年11月底，Xospata獲美國FDA批準，用于經(jīng)檢測證實存在FLT3突變的復發(fā)性或難治性（藥物難治）AML成人患者的治療。此次批準，使該藥成為FDA批準用于復發(fā)性或難治性AML患者群體的首個FLT3靶向制劑，同時也標志著安斯泰來進入了美國血液癌癥治療領域。

值得一提的是，2017年4月，諾華的靶向抗癌藥Rydapt（midostaurin）獲FDA批準，治療FLT3突變陽性新診AML成人患者。此次批準，使Rydapt成為全球首個一線治療FLT3突變陽性AML的靶向藥物。