美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Rituxan（美羅華，通用名：rituximab，利妥昔單抗），與糖皮質(zhì)激素（GCC）聯(lián)合使用，用于2歲及以上兒童，治療伴肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。值得一提的是，Rituxan是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲FDA批準(zhǔn)治療2歲及以上兒科患者GPA和MPA的藥物。

GPA和MPA是2種罕見(jiàn)的、可能危及生命的血管炎，影響中小血管。該適應(yīng)癥通過(guò)FDA的優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)，同時(shí)也標(biāo)志著Rituxan的首個(gè)兒科適應(yīng)癥。

此次批準(zhǔn)，基于PePRS研究的數(shù)據(jù)。這是評(píng)估Rituxan治療GPA或MPA兒科患者的首個(gè)全球性研究。該研究是一項(xiàng)全球性、開(kāi)放標(biāo)簽、單臂、IIa期研究，共入組了25例年齡6-17歲的重度、新診或復(fù)發(fā)性活動(dòng)性GPA或MPA患者，評(píng)估了靜脈注射Rituxan（每4周一次）聯(lián)合口服糖皮質(zhì)激素（GCC）劑量遞減方案的安全性、藥效學(xué)/藥代動(dòng)力學(xué)和探索性療效。入組研究的25例患者，19例GPA，6例MPA，療效采用兒童血管炎活動(dòng)評(píng)分（PVAS）進(jìn)行評(píng)估。

結(jié)果顯示，有56%的患者在治療第6個(gè)月達(dá)到PVAS緩解，92%的患者在治療第12個(gè)月達(dá)到PVAS緩解，100%的患者在第18個(gè)月達(dá)到PVAS緩解。安全性方面，Rituxan在兒童GPA和MPA患者中的安全性在類型、性質(zhì)和嚴(yán)重程度上與成人GPA、MPA、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、尋常型天皰瘡患者中已知的Rituxan安全性一致。

羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)主管Sandra Horning博士表示：“Rituxan現(xiàn)在被批準(zhǔn)為首個(gè)也是唯一一個(gè)治療GPA和MPA兒童患者的藥物，這是2種在兒童中罕見(jiàn)的、可能危及生命的血管疾病。今天的批準(zhǔn)是我們一直以來(lái)致力于與FDA密切合作為有嚴(yán)重未滿足醫(yī)療需求的罕見(jiàn)病兒科患者開(kāi)發(fā)藥物方面的一個(gè)重大進(jìn)展?！?/p>

Rituxan是一種治療性單克隆抗體，靶向結(jié)合正常和惡性B細(xì)胞表面的CD20抗原，隨后調(diào)動(dòng)人體天然防御，攻擊和殺死被標(biāo)記的B細(xì)胞。之前，Rituxan已獲批治療成人的4種自身免疫性疾病，包括：類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）、GPA、MPA、尋常型天皰瘡（PV）。對(duì)于GPA和MPA成人患者，Rituxan聯(lián)合糖皮質(zhì)激素（GCC）是唯一獲FDA批準(zhǔn)的治療方案。自2006年以來(lái)，在全球范圍內(nèi)，已有超過(guò)90萬(wàn)患者接受Rituxan治療自身免疫性疾病。

GPA和MPA是2種抗中性粒細(xì)胞胞漿抗體（ANCA）相關(guān)性血管炎（AAV）。AAV是一種血管炎，主要影響小血管。一般來(lái)說(shuō)，GPA和MPA都影響腎臟、肺、鼻竇和各種其他器官的小血管，但這些疾病可能對(duì)每個(gè)患者造成不同的影響。GPA和MPA均被認(rèn)為是罕見(jiàn)的疾病，全球估計(jì)患病率為每百萬(wàn)人口23-160例。兒童期發(fā)病的GPA和MPA病例更為罕見(jiàn)，并與嚴(yán)重的、潛在危及生命的癥狀有關(guān)。