近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Soliris（eculizumab），用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。NMOSD是一種罕見、嚴重的自身免疫性疾病，在毫無預(yù)警的情況下攻擊中樞神經(jīng)系統(tǒng)，可對大腦、視神經(jīng)和脊髓造成進行性和不可逆的損傷，這些損傷可能導(dǎo)致長期殘疾?？笰QP4抗體引發(fā)的補體激活是導(dǎo)致這些損傷的主要潛在原因之一，大約四分之三（73%）的NMOSD患者抗AQP4自身抗體檢測呈陽性。檢測抗AQP4自身抗體可用于NMOSD的診斷，該病主要影響女性，通常在其生命的黃金時期。

Soliris是FDA批準的第一種治療NMOSD的藥物，該適應(yīng)癥通過優(yōu)先審查程序獲批，同時也是Soliris獲FDA批準的第4個適應(yīng)癥。目前，歐洲藥品管理局（EMA）和日本衛(wèi)生勞動福利部（MHLW）也正在審查Soliris治療NMOSD的新適應(yīng)癥申請。在美國、歐盟和日本，Soliris均被授予了治療NMOSD患者的孤兒藥資格。

此次批準，是基于III期臨床研究PREVENT的數(shù)據(jù)。該研究在抗AQP4自身抗體陽性NMOSD患者中開展，評估了Soliris相對于安慰劑的療效和安全性。結(jié)果顯示，該研究達到了主要終點，與安慰劑相比，Soliris將NMOSD復(fù)發(fā)風(fēng)險顯著降低了94.2%（p<0.0001）。治療第48周時，Soliris治療組有97.9%的患者沒有復(fù)發(fā)，安慰劑組比例為63.2%。此外，與安慰劑相比，Soliris也將研究期間的年復(fù)發(fā)率顯著降低了95.5%（p<0.0001），達到了研究的關(guān)鍵次要終點。該研究中，Soliris的耐受性良好，安全性與先前研究以及現(xiàn)實世界中已批準的3個適應(yīng)癥方面的實際臨床實踐相一致。

NMOSD是一種罕見的、破壞性的、補體介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者會經(jīng)歷不可預(yù)測的、復(fù)發(fā)和惡化的病程。該病特征是復(fù)發(fā)，每次復(fù)發(fā)都會導(dǎo)致殘疾的逐步累積，并可能導(dǎo)致過早死亡。視神經(jīng)炎可導(dǎo)致眼痛和失明，橫貫性脊髓炎可導(dǎo)致嚴重的虛弱、運動障礙、感覺和運動障礙、腸和膀胱功能喪失、癱瘓和呼吸衰竭。相當(dāng)大比例的患者持續(xù)存在永久性嚴重殘疾，包括失明和癱瘓，或在疾病發(fā)作后6年（75個月）內(nèi)死亡。具體而言，有三分之一（34%）的患者持續(xù)存在永久性運動障礙、近四分之一（23%）的患者依賴輪椅、近五分之一（18%）的患者存在永久性視覺障礙、近十分之一（9%）的患者死亡。

Soliris是一種首創(chuàng)的補體抑制劑，通過抑制補體級聯(lián)反應(yīng)終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。補體級聯(lián)反應(yīng)是免疫系統(tǒng)的一部分，其不受控激活在嚴重的罕見病和超級罕見病中發(fā)揮了重要作用，包括：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性的重癥肌無力（MG）、NMOSD。

今年6月，Ultomiris治療aHUS的新適應(yīng)癥申請獲得了FDA的優(yōu)先審查，將于今年10月獲得審批結(jié)果。Ultomiris是第一種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，在治療PNH的III期臨床研究中，Ultomiris每2個月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點方面均達到了非劣效性。