復(fù)星醫(yī)藥的1類(lèi)新藥注射用FN-1501繼2017年10月獲得FDA的臨床試驗(yàn)許可后，近日也獲得CFDA簽發(fā)的臨床批件。

FN-1501是復(fù)星醫(yī)藥經(jīng)中國(guó)藥科大學(xué)陸濤教授團(tuán)隊(duì)轉(zhuǎn)讓、后續(xù)自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子化學(xué)藥物，主要用于白血病治療。復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的控股子公司上海復(fù)星星泰醫(yī)藥科技有限公司2017年8月向CFDA提交了FN-1501于中國(guó)境內(nèi)（不包括港澳臺(tái)地區(qū)）用于治療白血病的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲得注冊(cè)審評(píng)受理。

復(fù)星醫(yī)藥此前公告中指出，目前中國(guó)境內(nèi)尚無(wú)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的、與FN-1501同靶點(diǎn)的藥物上市，與FN-1501同靶點(diǎn)的新藥在2017年首次于美國(guó)上市。推測(cè)FN-1501為小分子異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）抑制劑。截至2017年9月，復(fù)星醫(yī)藥在FN-1501項(xiàng)目上的研發(fā)投入約2350萬(wàn)元。

異檸檬酸脫氫酶（isocitrate dehydrogenase，IDH）是 一類(lèi)在三羧酸循環(huán)中起重要作用的酶家族，通過(guò)抑制IDH2可以抑制多種促進(jìn)細(xì)胞增殖的酶的活性。

2017年8月1日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)新基公司Idhifa （enasidenib）上市，用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML）。AML患者中攜帶IDH2突變的比例大約為8%~19%。

急性髓細(xì)胞性白血病是髓系造血干/祖細(xì)胞惡性疾病。以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細(xì)胞異常增生為主要特征，臨床表現(xiàn)為貧血、出血、感染和發(fā)熱、臟器浸潤(rùn)、代謝異常等，多數(shù)病例病情急重，預(yù)后兇險(xiǎn)，如不及時(shí)治療?？晌＜吧?。

AML是一種快速進(jìn)展的血液和骨髓腫瘤，發(fā)病率隨年齡的增大而明顯升高，中位發(fā)病年齡為66歲。在美國(guó)的AML中，適合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多數(shù)患者對(duì)化療無(wú)響應(yīng)并且會(huì)進(jìn)展成復(fù)發(fā)或難治性AML，5年生存率大約20%~25%。美國(guó)2017年新確診的AML患者大約有21380例，死亡病例大約10590例。