美國FDA今天宣布批準(zhǔn)葛蘭素史克（GSK）的Nucala（mepolizumab）擴(kuò)大應(yīng)用范圍，用以治療患嗜酸性肉芽腫性血管炎（EGPA）的成年患者。EGPA是一種罕見的自身免疫性疾病，可導(dǎo)致血管炎。Nucala是第一個(gè)FDA批準(zhǔn)的專門治療EGPA的藥物。此外，F(xiàn)DA授予Nucala孤兒藥資格。

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的統(tǒng)計(jì)，EGPA（以前稱為Churg-Strauss綜合征）這種罕見病的病征包括哮喘、高水平嗜酸性粒細(xì)胞（一種有助于抵抗感染的白血細(xì)胞）和中、小血管炎癥。發(fā)炎的血管可以影響各種器官系統(tǒng)，包括肺、胃腸道、皮膚、心臟和神經(jīng)系統(tǒng)。據(jù)估計(jì)，每100萬人每年約有0.11至2.66個(gè)新病例，累計(jì)每100萬成年人總體患病率為10.7至14。

Nucala是由重組DNA技術(shù)生產(chǎn)的抗白細(xì)胞介素-5的單克隆抗體。Nucala之前在2015年被批準(zhǔn)用于治療12歲以上的有特殊情況的哮喘患者，這些患者盡管已經(jīng)接受了哮喘藥物治療，但依然表現(xiàn)嚴(yán)重哮喘并伴嗜酸性表型。

Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)檢驗(yàn)Nucala和安慰劑相比的療效?；颊呙克闹芤淮谓邮?00毫克Nucala或安慰劑皮下注射，同時(shí)進(jìn)行常規(guī)每日口服皮質(zhì)類固醇（OCS）治療。從第四周開始，逐漸減少OCS劑量。在OCS劑量減小至小于或等于4毫克潑尼松時(shí)，評(píng)估測量Nucala的治療對(duì)疾病緩解的影響。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，接受Nucala的患者獲得緩解的積累時(shí)間顯著延長。在治療的第36周和48周，接受Nucala的患者緩解比例顯著高于安慰劑組。另外，與安慰劑組相比，接受Nucala的患者在治療的第24周內(nèi)達(dá)到緩解的比例顯著提高，并且在52周治療研究期間持續(xù)獲得緩解。

美國FDA藥物評(píng)估和研究中心的肺、過敏和風(fēng)濕病產(chǎn)品部主任Badrul Chowdhury博士說：“在今天之前，患有這種具有挑戰(zhàn)性的罕見疾病的患者沒有FDA批準(zhǔn)的治療方案。擴(kuò)大的Nucala的適應(yīng)癥滿足了EGPA患者的一個(gè)關(guān)鍵、未獲滿足的需求。值得注意的是，在臨床試驗(yàn)中服用Nucala的患者的癥狀有明顯的改善?！?/p>

賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院風(fēng)濕病學(xué)系主任，參與此項(xiàng)MIRRA臨床研究的Peter A。 Merkel博士說：“患有EGPA的患者往往面臨一個(gè)令人沮喪的旅程，從接受正確診斷的延遲到少有安全并有效的治療方案。風(fēng)濕病學(xué)家、免疫學(xué)家和肺科醫(yī)生在正確診斷和治療EGPA患者中起著重要的作用。今天批準(zhǔn)的mepolizumab為專家提供了針對(duì)這種復(fù)雜疾病的合適患者提供針對(duì)性治療的能力。”

MIRRA研究的首席研究員Michael E。 Wechsler博士說：“EGPA患者經(jīng)常忍受反復(fù)的復(fù)發(fā)，使他們的組織和器官承擔(dān)更高的永久性損傷風(fēng)險(xiǎn)。臨床資料表明，mepolizumab增加了緩解時(shí)間，減少了復(fù)發(fā)，使患者與安慰劑組相比可以使用更低劑量的皮質(zhì)類固醇。這些是關(guān)鍵的治療目標(biāo)，這一批準(zhǔn)對(duì)醫(yī)生和病人來說都是一個(gè)重要的里程碑?！?/p>