今日，CBIO（Catalyst Biosciences）宣布，FDA授予公司旗下治療B型血友病的CB 2679d/ISU304藥物孤兒藥的稱號。CB 2679d/ ISU304是重組人凝血因子IX變體皮下注射療法。

血友病是由于正常血液凝固所需要的一種蛋白質而導致的一種罕見但嚴重的出血障礙。血友病可分為A、B、C三型，其中B型血友病發(fā)病機制是位于X染色體上的FⅨ基因發(fā)生突變，導致血漿中凝血因子IX（factorIX ，FIX）含量或活性下降，使得內源性凝血途徑受到阻礙，無法進行正常的凝血?；颊咦杂钻P節(jié)腔和深部肌肉反復出血，造成關節(jié)畸形、活動障礙，甚至因內臟和顱內出血而死亡，在男性中的發(fā)病率約為1/30000，目前尚無根治方法。

CBIO的CEO Nassim Usman博士說：“CB 2679d/ISU304獲FDA孤兒藥稱號將促進這一有前景的B型血友病療法的發(fā)展。假如我們的CB 2679d/ISU304療法最終能獲批上市，對于生命力只能不斷下降的血友病患者來說，無疑是一個巨大的好消息。”

2017年6月，CBIO宣布，歐盟委員會授予CB 2679d/ISU304孤兒藥稱號。CBIO及其合作者ISU Abxis正致力于評估該藥物在治療嚴重B型血友病患者的I/II期的臨床試驗。公司預計在今年年底獲得過渡期的營收，并在明年年初完成完整的試驗結果。

CB 2679d/ISU304獲得FDA授予的孤兒藥稱號能夠得到總共4年的、每年價值50萬美元的補貼、稅收抵免以及免除總額可達200萬美元的FDA申請費，還有七年的藥物獨家銷售權。