近日，Genentech宣布旗下生物藥Emicizumab獲FDA授予優(yōu)先審批資格。Emicizumab是一款預防用藥，主要針對體內存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼兒患者。FDA曾對該藥物授予突破性療法認定，而且預計于2018年2月23日發(fā)布最終審查意見。

A型血友病是由于凝血因子八（即Ⅷ）缺乏引起，是臨床上最常見的血友病，約占血友病人數的80%-85%，在某些高發(fā)地區(qū)甚至更高。 標準VIII因子替代療法是A型血友病的常用治療手段之一。但事實上約1/3的患者經治療后體內會出現VIII因子抑制物，進而影響了后期治療的有效性，甚至引發(fā)嚴重出血傾向，威脅生命安全。而Emicizumab是一種IXa和X因子雙特異抗體，功能上和VIII號凝血因子類似，主要用于預防給藥，只需每周皮下注射一次。

FDA授予Emicizumab優(yōu)先審批資格主要依據其2項III期臨床數據結果，分別評估該藥物在成人、青少年及幼兒患者中的預防效果。這兩項試驗分別是：

1、HAVEN 1 （NCT02622321）

一項隨機、多中心、非盲III期臨床試驗，進行了Emicizumab預防治療同標準療法旁路凝血制劑（BPAs）用于成年及青少年A型血友病的對比研究工作，考察了Emicizumab的療效、安全性及藥物代謝動力學各指標。本試驗共招募了109名體內存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年患者，這些患者均有旁路凝血制劑（BPAs）用藥史（預防性或者按需）。 從按需服用BPAs的患者中分組設立Emicizumab預防組（Arm A）和非預防組（Arm B）。預防性服用BPAs的患者再設立Emicizumab預防組（Arm C）。

與非預防組（Arm B）相比，Emicizumab預防組（Arm A）的出血事件發(fā)生率顯著降低87%（[RR]=0.13， p<0.0001），且均達到12項設定的2級臨床終點。與BPAs/Emicizumab預防組（Arm C）相比，Emicizumab預防組（Arm A）的出血事件發(fā)生率顯著降低79%。

2、HAVEN 2 （NCT02795767）

一項單組、多中心、非盲III期臨床試驗，考察Emicizumab在19例幼兒患者（服用BPAs，<12歲）中的療效（出血事件）、安全性和藥物代謝動力學，中期考察期限為12周。中期結果顯示，19例患者中僅1例患者報告出現出血，其他無關節(jié)或者肌肉出血情況。