7月22日，由中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會神經(jīng)免疫學(xué)組編寫的《中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）》發(fā)布。這是時隔5年后指南的再次更新。5年的時間里，MG診療取得了顯著進(jìn)展，多款靶向生物制劑在國內(nèi)獲批，為患者提供了更多的選擇。

在2020版指南的基礎(chǔ)上，新指南對重癥肌無力（MG）治療目標(biāo)進(jìn)行了更新，強調(diào)了療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”的重要性，首次推薦患者使用MG-ADL量表評估疾病嚴(yán)重程度。

新指南還對傳統(tǒng)藥物和靶向生物制劑進(jìn)行了證據(jù)評估，并給出推薦意見。國內(nèi)首款FcRn拮抗劑艾加莫德首次被納入指南，被推薦用于治療AChR-MG患者（證據(jù)等級：Ⅰa級，推薦等級：A級）。新指南還推薦了艾加莫德在維持治療中的長期用藥，至少使用三個治療周期。

重癥肌無力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點，嚴(yán)重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至?xí)＜吧?/p>

強調(diào)療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”

癥狀控制的同時降低藥物治療副作用，這是每個重癥肌無力患者的心愿。此次，新指南強調(diào)了療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”的治療目標(biāo)，同時引入了一個更量化、更貼近患者感受的目標(biāo)——MSE（最小癥狀表達(dá)，MG-ADL評分0或1分）來衡量療效是否“達(dá)標(biāo)”。

只有達(dá)到最小癥狀或無癥狀，患者才能真正意義上地回歸生活。換而言之，MSE是衡量gMG治療的金標(biāo)準(zhǔn)。MSE的引入，標(biāo)志著國內(nèi)肌無力治療理念的轉(zhuǎn)變——從“癥狀控制”轉(zhuǎn)向“追求更快更好地回歸正常生活”。

重癥肌無力病程長，很多長期服藥的患者都有“激素恐懼”心理。新指南首次以治療目標(biāo)的形式強調(diào)了激素的減量達(dá)標(biāo)，潑尼松劑量降至5-10mg/天才算安全性“達(dá)標(biāo)”。

癥狀控制好不好？ADL量表快捷自評

作為一種罕見病中的常見病，重癥肌無力的特點之一就是癥狀容易波動、時好時壞?；颊叱鲈汉笤趺磁袛嗖∏榭刂频暮貌缓?？新指南首次推薦使用MG-ADL量表評估患者的癥狀及對日常生活活動能力的影響。指南指出，當(dāng)MG？ADL評分升高≥2分時，提示病情惡化。

患者在家就能獨立完成ADL評估，做幾道選擇題就可直觀地看出說話、咀嚼、吞咽、呼吸等肌肉的活動能力。評分越高代表癥狀越嚴(yán)重，0或1分是理想的“達(dá)標(biāo)”成績，說明癥狀控制得不錯。ADL評估為醫(yī)生制定治療方案提供了量化參考。

明確艾加莫德長期用藥

眼下，國內(nèi)已有艾加莫德、依庫珠單抗、羅澤利昔珠單抗、瑞利珠單抗、泰它西普五款新型生物制劑獲批重癥肌無力適應(yīng)癥。治療選擇變多，困惑也隨之而來：什么類型的患者適合用生物制劑、怎么用、用多久？

新指南指出，重癥肌無力的治療應(yīng)包括達(dá)標(biāo)治療和維持治療，并對不同治療需求和藥物進(jìn)行了證據(jù)評估和推薦意見。針對國內(nèi)首款獲批的FcRn拮抗劑艾加莫德，新指南在推薦意見部分指出，可根據(jù)患者個體狀態(tài)及醫(yī)療中心的實際情況選擇每兩周一次或固定周期方案，至少使用3個周期，3個周期后可考慮逐漸增加周期間隔。

相當(dāng)一部分患者在規(guī)律用藥、長期管理下，可以控制癥狀，逐漸少吃甚至停用激素，重回有力人生。

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