2023年12月13日，國家醫(yī)療保障局宣布當(dāng)年的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（“國家醫(yī)保藥品目錄”）調(diào)整工作結(jié)束。據(jù)悉，由百濟神州自主研發(fā)的百悅澤？（澤布替尼）兩項一線適應(yīng)癥被納入醫(yī)保，分別是一線成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）和一線成人華氏巨球蛋白血癥（WM）。至此，患者可通過醫(yī)保獲得中國唯一CLL/SLL和WM一線治療的新一代BTK抑制劑，在療效和安全性上實現(xiàn)雙重獲益的同時，進(jìn)一步提升患者獲得高品質(zhì)藥物的可負(fù)擔(dān)性。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長、中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）監(jiān)事會監(jiān)事長馬軍教授表示：“得益于國家醫(yī)保報銷的覆蓋，澤布替尼的可及性不斷得到提升，是目前在中國上市的新一代BTK抑制劑中，唯一納入一線CLL/SLL和WM醫(yī)保報銷的，切實造福了全線CLL/SLL和WM患者，減輕患者經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，讓患者以惠民價格用上國際品質(zhì)創(chuàng)新藥物，助力延長患者生存的同時改善患者的生活質(zhì)量?！?/p>

立足患者之需，延長生存，提高生活質(zhì)量

作為惰性的血液腫瘤，CLL/SLL及WM均高發(fā)于老年患者群體。CLL/SLL是一種危及生命的成人癌癥，作為成人白血病常見的類型，約占白血病新發(fā)病例的1/4，且容易復(fù)發(fā)。而WM常合并各種基礎(chǔ)疾病，臨床表現(xiàn)具有高度異質(zhì)性，高?；颊哳A(yù)后更差，目前中國WM患者的3年死亡率將近50%，疾病負(fù)擔(dān)沉重。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診斷中心主任邱錄貴教授表示：“CLL/SLL及WM是進(jìn)展相對緩慢的血液惡性腫瘤，且老年患者居多?；颊咄ǔ：喜⒏哐獕骸⒐谛牟〉刃难芗膊?，極大影響了治療的耐受性以及方案選擇。隨著血液腫瘤進(jìn)入慢病管理時代，臨床醫(yī)生和淋巴瘤患者更迫切需求長期治療藥物在療效、安全性和可及與可負(fù)擔(dān)性上有更突出的綜合表現(xiàn)?！?/p>

據(jù)悉，BTK抑制劑的出現(xiàn)使CLL/SLL正式進(jìn)入了靶向治療的慢病管理時代，但臨床對藥物療效和用藥安全性的雙重需求亟待進(jìn)一步滿足。而在BTK抑制劑出現(xiàn)之前，化療是WM的標(biāo)準(zhǔn)療法，但其較強的毒副反應(yīng)給患者帶來痛苦，且面對難治多次復(fù)發(fā)的情況，化療療效十分有限。

南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院淋巴瘤中心主任李建勇教授表示：“作為新一代BTK抑制劑，澤布替尼通過分子結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，提高了其對BTK靶點的選擇性，更加精準(zhǔn)且持續(xù)抑制BTK，從而確保了更優(yōu)的療效和更好的安全性。澤布替尼是目前唯一被證明在療效和安全性上均顯著優(yōu)于一代BTK抑制劑的藥物：頭對頭及多項MAIC分析一致性證實為CLL/SLL患者帶來更長生存，在WM中澤布替尼為MYD88或CXCR4突變患者帶來更長生存，相比于免疫化療方案，能讓患者像健康人一樣高質(zhì)量生活。”

此次兩項一線適應(yīng)癥進(jìn)入醫(yī)保，標(biāo)志著澤布替尼已實現(xiàn)治療CLL/SLL和WM全線醫(yī)保覆蓋，并成為目前唯一能一線CLL和WM實現(xiàn)醫(yī)保報銷的新一代BTK抑制劑，一方面降低患者經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，一方面給臨床醫(yī)生帶來同類最優(yōu)的治療選擇。隨著藥物可負(fù)擔(dān)性和可及性的提升，澤布替尼這樣國際品質(zhì)的免疫治療將全線惠及更多中國患者。

堅持惠民初心，加速創(chuàng)新，實現(xiàn)多方共贏

在醫(yī)保改革不斷向縱深發(fā)展的今天，以澤布替尼為例的國產(chǎn)及進(jìn)口創(chuàng)新藥正加速惠及患者，離不開醫(yī)保局持續(xù)加大對于醫(yī)藥創(chuàng)新的支持力度。

另一方面，醫(yī)保局通過完善續(xù)約規(guī)則，包括適當(dāng)控制續(xù)約以及新增適應(yīng)癥降價藥品的數(shù)量和降幅，得以穩(wěn)定企業(yè)預(yù)期，有利于進(jìn)一步調(diào)動企業(yè)申請目錄、為目錄內(nèi)品種追加適應(yīng)癥的積極性，最終維穩(wěn)并提升患者的用藥保障水平。尤其是今年《談判藥品續(xù)約規(guī)則》中對1類新藥的有力支持，體現(xiàn)了國家醫(yī)保局鼓勵創(chuàng)新的政策導(dǎo)向，既保障了患者的治療需求，也為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的長期發(fā)展奠定了良好基礎(chǔ)。

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