提高化療的劑量，能明顯提高療效，但免疫功能低下、骨髓抑制又是超大劑量化療后不可避免的并發(fā)癥，由此造成的嚴重感染和出血可導(dǎo)致患者死亡。這往往成為進一步提高化療劑量的障礙，而造血干細胞移植是克服這一障礙的最好辦法——它能加速患者造血和免疫功能的重建。

造血干細胞移植對多數(shù)急性白血病、惡性淋巴瘤、乳腺癌、神經(jīng)母細胞瘤患者及少數(shù)多發(fā)性骨髓瘤、胎兒性腫瘤、卵巢癌、黑色素瘤、睪丸癌患者有效。此外，在對小細胞肺癌、橫紋肌肉瘤、骨肉瘸、頭頸部腫瘤、胃癌等的治療上，該方法也初步顯露出希望。

外周血造血干細胞的采集 正常情況下，外周血干/祖細胞含量占單個核細胞（MNC）的0.01%-0.1%，人體循環(huán)血中造血干細胞的數(shù)量約為骨髓造血干細胞的1%-10%，這遠不能滿足移植需要。動員劑的應(yīng)用可使靜止在骨髓中的造血干細胞進入外周血液循環(huán)中，經(jīng)血細胞分離機進行外周血分離，即可以獲得足夠數(shù)量的造血干細胞。常用的動員劑有：骨髓抑制性細胞毒藥物，如環(huán)磷酰胺（CTX）、依托泊甙（VP-16）、紫杉醇等；細胞生長因子，如重組人粒細胞集落刺激因（G-CSF）。動員劑可視實體瘤的情況單獨或聯(lián)合應(yīng)用。經(jīng)注射骨髓抑制性細胞毒藥物后，患者外周血白細胞有一過性下降，其開始回升時外周血中造血千細胞數(shù)量趨于高潮，此時即可采集。單獨應(yīng)用細胞生長因子也可使外周血中粒系單核祖細胞（GM-CFU）成倍增長。

造血干細胞移植成功的關(guān)鍵之一，在于輸入干細胞的數(shù)量及其活性。由于采集干細胞數(shù)量受各種因素制約，因此采集次數(shù)也不一致：骨髓采集可一次完成；外周血采集一般需3-5次，甚至更多次完成——這主要根據(jù)所收集的MNC、GM—CFU和CD34+細胞數(shù)量而定。測定GM—CFU集落數(shù)需一周以上時間，故不能及時發(fā)現(xiàn)外周血干細胞（PBSC）峰值的到來，而檢測外周血中CD34+細胞數(shù)量能迅速估計PBSC峰值，故有入主張以CD34+細胞作為集干細胞數(shù)量的標準。對于移植所需的干細胞閾值，目前尚無一致意見。大多數(shù)學者認為，MNC需大于2×10E8/千克，GM-CFU需大于1×lOE5/千克，而CD34+細胞應(yīng)大于2X10E6/千克。

超大劑量化療及支持治療 一般認為，造血干細胞移植支持下超大劑量化療所采用的抗癌藥物應(yīng)滿足下列條件：該藥對所治腫瘤有較好療效；實驗?zāi)Ｐ图芭R床研究提示該藥有明顯量效關(guān)系；HSCT下的劑量明顯高于常規(guī)劑量；與其它藥物組合應(yīng)用時無疊加毒副反應(yīng)、無交叉耐藥性。 實體瘤患者因病種不同，對化療的敏感程度各異，因此很難用統(tǒng)一的模式對其進行造血干細胞移植前的大劑量化療。即使是同一疾病的患者，也因年齡、病變程度、骨髓侵犯與否、造血功能狀態(tài)和既往治療情況的差異，對其所采取的大劑量化療方案亦不相同。對此，可把腫瘤的常規(guī)化療處方略作修改，加大劑量作為超大劑量化療方案的參考。

超大劑量化療方案實施后，除了及時為患者回輸造血干細胞外，為其實施支持治療也極其重要。潔凈病房隔離、無菌飲食、皮膚沐浴、腸道消毒、抗生素和抗病毒藥物的使用、血液制品的輸注以及保持水電解質(zhì)平衡等，都是移植治療過程中緩解和控制腫瘤的重要保證。