目前，靶向治療是抗癌藥物研究的熱點，是精準醫(yī)療的核心，是一種應用患者的基因及蛋白信息預防、診斷及治療癌癥的一種方法。

有些靶向治療方法已經(jīng)被美國FDA以及其他的一些國家批準用于治療罹患腫瘤的患者，部分靶向治療藥物及方法還在臨床實驗中，更多的靶向藥物研究目前還處于臨床前期實驗中。

那么，什么是腫瘤的靶向治療呢？

腫瘤的靶向治療是指用藥物或其他的一些物質經(jīng)干預特殊分子（靶分子）的方式來阻斷腫瘤的生長及轉移的方法，而這種靶分子往往參與了腫瘤的生長、浸潤及轉移等。腫瘤的靶向治療也被稱作“分子靶向治療”或者“精準醫(yī)療”等等。

不同于傳統(tǒng)的化學治療方法，靶向治療具有以下特點：（1）靶向治療僅作用于與癌癥相關聯(lián)的靶分子，而傳統(tǒng)的化療不僅作用于腫瘤細胞也作用于正常分裂的細胞。（2）靶向治療具有靶向性，它一般被設計來作用于靶向分子，定向清晰。而傳統(tǒng)的化療藥物被用于腫瘤治療僅僅是因為它具有殺傷或殺死細胞的作用。（3）靶向治療藥物是抑制腫瘤細胞的生長、阻斷腫瘤細胞的增殖，而傳統(tǒng)的化療藥物卻是細胞毒性的，它們是殺死整個細胞。

靶向治療及靶向藥物的關鍵點是在癌癥細胞中識別出影響癌細胞存活及生長的靶分子。篩選出這種有意義的靶分子的方法就是通過比較正常細胞和癌細胞，找出癌細胞特有的蛋白分子。那些僅在癌細胞中表達或者在癌細胞中表達更多的蛋白分子就可能成為有意義的靶分子，如果這些分子具有影響細胞生長或存活的功能，那么這些分子就更可能成為靶向治療的靶點。比如，科學家發(fā)現(xiàn)在乳腺癌和胃癌細胞中人表皮生長因子受體2蛋白（HER-2）高表達，于是設計了針對該蛋白的單克隆抗體曲妥單抗來治療這類癌癥取得了一定的效果。

另一種方法是識別出驅動癌細胞浸潤的潛在蛋白靶點，通常這些蛋白由癌細胞產(chǎn)生，這些蛋白常由正常蛋白被修飾或改變而形成。比如，在許多黑色素瘤細胞中，細胞生長信號蛋白BRAF以一種改變了結構的形式BRAF V600E形式呈現(xiàn)，vemurafenib就是針對這種突變后的靶點來治療不進行手術的轉移的黑色素瘤細胞的?？茖W家也在尋找癌細胞中染色體突變的情況，這些畸變的染色體有時候會產(chǎn)生融合基因從而產(chǎn)生融合蛋白，這種融合蛋白可能會導致腫瘤的發(fā)生。這些融合蛋白也是腫瘤治療的靶點。比如在一些白血病細胞中原本獨立的兩個基因片斷連接融合，形成BCR-ABL融合蛋白成為imatinib mesylate 治療的靶點。

總之，一旦發(fā)現(xiàn)了潛在的靶點，下一步就應該針對此靶點設計靶向治療方法從而干預癌細胞的生長、存活等。比如，靶向治療能減少靶點的活性或者阻止靶點與其受體的連接。大多靶向治療藥物都是小分子或單克隆抗體，小分子復合物設計的目的通常都定位在細胞內(nèi)部，因為小分子可以穿過細胞膜，而單克隆抗體通常都比較大所以其只能作用于細胞外及細胞表面。目前有潛在靶向治療價值的小分子是通過高通亮篩選技術進行篩選的。對靶點有影響作用的復合物則經(jīng)化學修飾后形成很多版本，這些不同的版本要進行檢測，選擇對靶點作用最大，對周圍非靶點作用最小者。單克隆抗體是通過注射純化的靶蛋白的到動物體內(nèi)而獲得，注射純化蛋白到動物體內(nèi)動物會產(chǎn)生不同的抗體，這些抗體再經(jīng)篩選獲得與靶蛋白連接者。在單克隆抗體用于人體之前要人源化，使從老鼠身上獲得的抗體具有人抗體的連接部分，從而避免人體免疫系統(tǒng)把其當作異物排斥并破壞。

哪類患者適合靶向治療？

大量研究和醫(yī)療實踐表明，只有部分癌癥患者適合進行靶向治療。患者在進行靶向治療前，一般都要進行分子靶點的檢測。對于許多分子靶向藥物而言，如果沒有找出明確的分子靶點，使用靶向藥物一般沒有用處，不僅浪費錢而且耽誤治療。

靶向治療有什么優(yōu)勢？

（1）它只針對腫瘤細胞發(fā)揮作用，降低了對正常細胞的殺傷，全身毒副反應較低。

（2）患者可以長期使用該藥物，直到病情出現(xiàn)進展為止。

（3）尤其適用于難以耐受或抗拒放、化療，以及失去手術機會的患者。但是，分子靶向藥物很講求個體化，它并非對全部腫瘤患者都有療效，僅僅“青睞”于患有某種特定腫瘤的特定人群。