臨床顯示，40%～60%肝母細胞瘤因腫瘤巨大或累及兩葉肝而無法手術切除。但是這些病例通過化療，約有85%的腫瘤大小縮小至可以手術切除。因此對于肝母細胞瘤治療以手術切除為首選。

隨著對腫瘤生物學特性了解的深入及化療和血管介入治療技術的進步，小兒肝母細胞瘤的長期存活率有了明顯的提高。現(xiàn)代治療原則應為根治性切除腫瘤，確保肝功能的有效代償，達到治愈或延長生存期提高生存率的目的。許多以往被認為無法手術切除的病例，現(xiàn)在可以通過術前化療及介入治療使腫瘤縮小，正常肝臟相對增大，而變?yōu)榭梢允中g治療。因此，無論在治療的形式還是治療的效果都有了顯著的進展。

新的治療法：高強度聚焦超聲治療

由于常規(guī)Ⅰ期無法切除肝母細胞瘤，此種治療法為其提供了新的治療手段。利用超聲波的可視性、組織穿透性和聚焦性等物理特征，通過超聲波加熱效應，機械效應和空化效應從體外定位，直接破壞體內(nèi)深部的腫瘤組織，對鄰近正常組織的影響較小，定位準確、無創(chuàng)性“切除”、無輻射污染、療效明顯。超聲消融治療聯(lián)合手術切除將極大提高肝母細胞瘤的完整切除率。

最有效的方法：手術切除

目前，手術完整地切除腫瘤仍是最重要、最有效的治療手段。手術切除配合正規(guī)的化療，該癥的兩年存活率已達80%以上。

肝母細胞瘤若能切除則預后較原發(fā)性肝細胞癌好，約1/3的患者可存活5年肝母細胞瘤多不伴有肝硬化，且腫瘤多為單發(fā)包膜完整，可行左三葉或右三葉切除切除的極量可達全肝的75%。故對本病治療應采取積極態(tài)度，爭取徹底切除一組兒童原發(fā)性肝癌。據(jù)研究數(shù)據(jù)顯示，57例報導其中肝母細胞瘤16例，均成功切除無手術死亡。11例已生存超過6年生存最長的1例為11個月的男嬰，系右肝巨大肝腫瘤，行右半肝切除，腫瘤重810g，病理診斷為肝母細胞瘤術后至今已健在16年。

輔助治療：化療放療或免疫治療

對腫瘤巨大或有子灶者術后應配合全身化療可提高患者術后生存率化療主要是阿霉素和順鉑的聯(lián)合應用，效果較好其他藥物有長春新堿環(huán)磷酰胺及氟尿嘧啶（5-Fu）等。對孤立的肺部轉(zhuǎn)移灶可行肺葉切除術可延長生存率。對有雙側(cè)或多發(fā)肺轉(zhuǎn)移的患者，可應用全身化療，近期療效較好。