罕見(jiàn)病患者聯(lián)誼會(huì)在全球以多種形式進(jìn)行著。每年的每年二月的最后一天定為國(guó)際罕見(jiàn)病日。國(guó)際罕見(jiàn)病日（Rare Disease Day）由歐洲罕見(jiàn)病組織（EURORDIS）于2008年發(fā)起，國(guó)際罕見(jiàn)病日旨在促進(jìn)社會(huì)公眾和政府對(duì)罕見(jiàn)病及罕見(jiàn)病群體面臨問(wèn)題的關(guān)注。 已有50多個(gè)國(guó)家和地區(qū)參與，舉行了超過(guò)1000場(chǎng)次各類活動(dòng)，影響了數(shù)千萬(wàn)各國(guó)民眾，推動(dòng)了多個(gè)國(guó)家和地區(qū)罕見(jiàn)病政策的建立和完善。2012年2月29日是第五屆國(guó)際罕見(jiàn)病日，今年的口號(hào)是“Rare But Strong Together”。

　　中華慈善總會(huì)積極推進(jìn)罕見(jiàn)病在中國(guó)的科學(xué)普及和罕見(jiàn)病政策的建立和完善，并通過(guò)人大代表在兩會(huì)上提交了罕見(jiàn)病的議案。2009年，在愛(ài)心企業(yè)美國(guó)健贊公司的支持下，中華慈善總會(huì)在京成立了中華慈善總會(huì)罕見(jiàn)病救助辦公室，幫助健贊公司繼續(xù)進(jìn)行自1999開(kāi)始的思而贊免費(fèi)治療項(xiàng)目，目前已進(jìn)行了十三年的免費(fèi)藥品捐贈(zèng)，有134例患者接受治療，每年捐贈(zèng)藥品市場(chǎng)價(jià)值高達(dá)二億，患者療效顯著。于2009年12月，正式設(shè)立中華慈善總會(huì)罕見(jiàn)病救助公益基金。中華慈善總會(huì)罕見(jiàn)病救助辦公室還開(kāi)通了中國(guó)罕見(jiàn)疾病網(wǎng)www.chinararedisease.cn,展罕見(jiàn)病的科學(xué)知識(shí)普及，促進(jìn)我國(guó)罕見(jiàn)病診治水平的提高，為罕見(jiàn)病患者及其家庭提供生活及精神援助，推動(dòng)罕見(jiàn)病患者獲得長(zhǎng)期的醫(yī)療保障。

　　我們注意到當(dāng)前中國(guó)的衛(wèi)生保健事業(yè)已經(jīng)取得了很大成績(jī)。嬰兒死亡率逐漸下降，人群疾病譜正在發(fā)生顯著的改變。在當(dāng)今中國(guó)，醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)與遺傳性疾病也正在日益受到關(guān)注，患者與醫(yī)生對(duì)遺傳性疾病的防治在中國(guó)的發(fā)展，以至逐步縮短在這一領(lǐng)域與發(fā)達(dá)國(guó)家的距離充滿希望。隨著世界經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和人類社會(huì)的進(jìn)步，越來(lái)越多的國(guó)家和地區(qū)將其對(duì)罕見(jiàn)病患者的保護(hù)與關(guān)懷程度視為其文明發(fā)達(dá)程度，及人口素質(zhì)提高的重要標(biāo)志之一。值得一提的是近 二十年來(lái)許多國(guó)家通過(guò)立法和行政手段逐步實(shí)現(xiàn)了對(duì)這些遺傳性疾病患者的切實(shí)保障，包括經(jīng)濟(jì)上和權(quán)益上的保障。隨著中國(guó)的高速的經(jīng)濟(jì)發(fā)展以及衛(wèi)生保健水準(zhǔn)的提升以及中國(guó)醫(yī)療保障體制的不斷完善，相信政府有能力承擔(dān)起重任制定出切實(shí)有效的機(jī)制來(lái)保障每一個(gè)患者患罕見(jiàn)疾病患者得到有效、長(zhǎng)期治療。

　　患者的聲音：

　　“我們希望最終得到國(guó)家的認(rèn)可，讓我們有藥可治”

　　“期望得到政府的關(guān)愛(ài)，把這種病列入醫(yī)保范圍，能夠得到有效的治療”

　　“這是我的第二個(gè)孩子，我的第一個(gè)孩子因戈謝病八歲時(shí)走了，我希望孩子能健康成長(zhǎng)，我希望政府能給予治療保障”

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