幼年型粒單核細胞白血?。╦uvenile myelomonocytic leukaemia，JMML） 素稱“兒童白血病之王”，是以血液中粒單核兩系細胞增殖為特征的嬰幼兒侵襲性惡性血液腫瘤。據(jù)了解，該病屬于兒童白血病中的罕見病，雖然發(fā)病率只占兒童白血病的2%左右，但平均發(fā)病年齡只有2歲，病死率高。

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任李春富介紹，該病臨床主要表現(xiàn)為白細胞高、貧血、出血、肝脾增大以及肺部等組織浸潤。該病化療效果差，長期生存率不到10%，主要死亡原因為腫瘤浸潤導(dǎo)致器官功能衰竭或急變?yōu)樗柘蛋籽?。異基因造血干細胞移植（HCT）是目前最佳治療，但復(fù)發(fā)率仍高達50%。因療效差花費巨大，家長往往選擇放棄。

據(jù)了解，李春富教授團隊以前也曾嘗試治療JMML病人，但2014年前所有治療的JMML患兒無一例生存。2014后采用去甲基化治療聯(lián)合HCT治療了14例JMML病童，最長隨訪時間39個月，無一例復(fù)發(fā)，13例病人目前存活并無中度以上并發(fā)癥，結(jié)果令人鼓舞。

“療效的改善歸功于對高甲基化在JMML中致病作用的認識和去甲基化藥物在移植前后的應(yīng)用，以及HCT技術(shù)的改進?！崩畲焊恢赋?，研究表明：JMML病人通常甲基化水平很高，抑癌基因甲基化后作用喪失，癌細胞生長加速；相反抑癌基因去甲基化后作用恢復(fù)，癌細胞抑制。同理，HCT后癌細胞通過DNA甲基化降低了免疫抗原表達導(dǎo)致“免疫逃逸”而復(fù)發(fā)。他介紹，其團隊在HCT前使用去甲基化藥物（地西他濱）降低了腫瘤負荷有利于植入，HCT后使用地西他濱克服癌細胞免疫逃逸，降低了復(fù)發(fā)。而且，地西他濱就像一把“雙刃劍”，在增強移植物抗白血病作用的同時因其亦有細胞毒作用而降低移植物抗宿主病。

另一方面，李春富團隊遵循“適者生存”法則采用自己首創(chuàng)的父母HCT與非親緣臍血互補性移植，改善了植入和增強了抗白血病效果。2014后采用去甲基化治療聯(lián)合HCT的14位移植患者都輸注了父母半相合骨髓和非血緣臍帶血，最終一半以上的患者非血緣臍帶血成功植入，剩下的病人父母半相合骨髓植入。研究表明臍血有不低于骨髓的抗腫瘤效應(yīng)，這也是解釋李春富教授團隊治療JMML取得良好療效，無一例復(fù)發(fā)的原因之一。李春富教授團隊在JMML治療上取得的經(jīng)驗也有益于其他白血病的治療。

目前南方醫(yī)院兒科JMML良好療效正吸引積聚了來自全國各地尋求治療的JMML患兒30余例。攻克“兒童白血病之王”仍在進行中！

受訪專家：南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任 李春富

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