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回答2
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王海龍 醫(yī)師
邢臺(tái)市威縣第二人民醫(yī)院
二級(jí)甲等
內(nèi)科
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血友病甲是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,由凝血因子Ⅷ缺乏所致。目前,基因治療在血友病甲的治療中取得了一定進(jìn)展,包括多種治療策略和臨床試驗(yàn)成果等。 1. 治療策略:通過基因載體將正常的凝血因子Ⅷ基因?qū)牖颊唧w內(nèi),以恢復(fù)凝血功能。 2. 臨床試驗(yàn):一些臨床試驗(yàn)顯示基因治療能顯著提高患者的凝血因子水平,減少出血頻率。 3. 長(zhǎng)期效果:部分患者在接受治療后,長(zhǎng)期內(nèi)保持了較好的凝血狀態(tài)。 4. 安全性:目前的研究表明基因治療具有一定的安全性,但仍需長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)潛在風(fēng)險(xiǎn)。 5. 局限性:基因治療仍存在一些技術(shù)難題,如載體的免疫反應(yīng)、基因表達(dá)的穩(wěn)定性等。 總體而言,血友病甲的基因治療展現(xiàn)出了良好的前景,但還需要進(jìn)一步的研究和改進(jìn),以提高療效和安全性,為患者帶來更多希望。
2025-01-20 23:58
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回答1
我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問,您可以進(jìn)行追問或是評(píng)價(jià)
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楊東銀 醫(yī)師
安都衛(wèi)生院
一級(jí)
內(nèi)科
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這個(gè)課題上海瑞金醫(yī)院正在研究,你可以直接咨詢一下他們.這里的醫(yī)生都是用業(yè)余時(shí)間在這里回答問題的,請(qǐng)及時(shí)點(diǎn)擊采納答案,這是對(duì)他們熱心幫助的唯一肯定,謝謝!
2016-02-18 13:38
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