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基因治療血友病 A 近年有何新進(jìn)展及相關(guān)疑問

2025-01-21 10:14 點(diǎn)擊掃描二維碼更精彩

疾?。?/label> 血友病乙

問題：

醫(yī)生,我想請(qǐng)問近2年來基因治療血友病A有什么新進(jìn)展,為什么中國(guó)復(fù)旦大學(xué)和長(zhǎng)海醫(yī)院早在90年代就治愈了血友病乙,但到現(xiàn)在人就沒有造成特效藥

回答2
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張建國(guó) 醫(yī)師

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血友病 A 是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由凝血因子Ⅷ缺乏導(dǎo)致?；蛑委煘槠鋷砹诵孪Ｍ?。近年來，在基因載體優(yōu)化、治療效果提升、安全性改善等方面取得進(jìn)展。同時(shí)，對(duì)為何我國(guó)早年治愈血友病乙但至今無特效藥也存在疑惑。 1. 基因載體優(yōu)化：新型載體的研發(fā)提高了基因傳遞效率和穩(wěn)定性，減少了免疫反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。 2. 治療效果提升：臨床試驗(yàn)顯示，部分患者接受基因治療后，凝血因子Ⅷ水平顯著提高，出血癥狀明顯減輕。 3. 安全性改善：通過改進(jìn)技術(shù)，降低了基因治療可能引發(fā)的不良事件發(fā)生率。 4. 研究挑戰(zhàn)：仍存在一些問題，如治療的長(zhǎng)期有效性、個(gè)體差異對(duì)療效的影響等。 5. 關(guān)于血友病乙的疑問：早年的成功案例可能具有特殊性，如今未出現(xiàn)特效藥可能與疾病復(fù)雜性、研發(fā)難度、臨床試驗(yàn)要求嚴(yán)格等因素有關(guān)。基因治療血友病 A 前景廣闊，但還需進(jìn)一步研究和完善。對(duì)于血友病乙的治療，也期待未來能有更多突破。
2025-01-21 18:31

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崔立靜醫(yī)師

中原油田醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)中心光明醫(yī)院

一級(jí)

內(nèi)科

你好,目前是還沒有的
2016-02-18 06:24

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