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1歲半幼兒確診粘多糖I型,骨髓移植相關(guān)咨詢

醫(yī)生你好:我表弟現(xiàn)在1歲半,已經(jīng)確診是粘多糖I型病例。經(jīng)過(guò)多方面了解,你們醫(yī)院可以治療粘多糖病?;颊哂幸桓绺?,并未患此病。我想咨詢一下做骨髓移植,以及后續(xù)治療大概要多少錢(qián)?好像你們醫(yī)院曾用異基因造血干細(xì)胞治愈過(guò)這病,與骨髓移植那個(gè)更好?

  • 回答3

    我們邀請(qǐng)臨床執(zhí)業(yè)醫(yī)師解答上述提問(wèn),您可以進(jìn)行追問(wèn)或是評(píng)價(jià)

    李華卿 醫(yī)師

    家庭醫(yī)生在線合作醫(yī)院

    其他

    中醫(yī)科

    粘多糖I型是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病,會(huì)對(duì)患兒身體多系統(tǒng)造成損害。對(duì)于治療方法,如骨髓移植和異基因造血干細(xì)胞移植,其效果、風(fēng)險(xiǎn)、費(fèi)用等都備受關(guān)注。 1. 疾病原理:粘多糖I型是由于基因突變導(dǎo)致體內(nèi)某些酶的缺乏,使粘多糖不能正常代謝和分解,在體內(nèi)堆積。 2. 治療方法:骨髓移植和異基因造血干細(xì)胞移植都旨在提供正常的細(xì)胞來(lái)改善代謝。 3. 效果比較:兩者都可能有效,但異基因造血干細(xì)胞移植相對(duì)更精準(zhǔn)。 4. 風(fēng)險(xiǎn)因素:包括移植排斥、感染、出血等并發(fā)癥。 5. 費(fèi)用情況:總體費(fèi)用較高,包括術(shù)前準(zhǔn)備、手術(shù)、術(shù)后康復(fù)及藥物等,可能數(shù)十萬(wàn)甚至更高,具體因個(gè)體差異和治療過(guò)程而異。 總之,對(duì)于粘多糖I型患兒,選擇治療方法需綜合多方面因素,建議在專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行決策。

    2025-01-16 21:16
  • 回答2

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    吳志全 主治醫(yī)師

    河北醫(yī)科大學(xué)附屬平安醫(yī)院

    二級(jí)甲等

    兒科

    粘多糖增多癥Ⅳ型屬常染色體隱性遺傳,為先天性遺傳性粘多糖代謝紊亂,尿中排出粘多糖過(guò)多引起。粘多糖癥Ⅳ型主要導(dǎo)致硫酸軟骨素和硫酸角質(zhì)素降解障礙,在骨和軟骨細(xì)胞沉積,使骨發(fā)育障礙。

    2015-12-17 18:34
  • 回答1

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    邢學(xué)法 主治醫(yī)師

    冠縣辛集中心衛(wèi)生院

    一級(jí)

    外科

    表現(xiàn)為骨骼畸形,侏儒癥,進(jìn)行性脊椎畸形,短頸、雞胸、膝外翻、普遍的骨疏松。關(guān)節(jié)過(guò)度伸展,肌肉軟弱,彌漫性角膜混濁。主動(dòng)脈反流。脊髓受壓可引起神經(jīng)癥狀,智力正?;蜉p度損害??捎羞M(jìn)行性耳聾??谇惶卣鳎孩偃檠兰昂阊烙再|(zhì)菲薄,發(fā)育不全,牙色黃灰,易折斷,易被磨損而使頜間距離變短。前牙展寬,牙間隙大,易患齲齒。②髁突平且不規(guī)則。⑧可有溝紋舌或地圖舌

    2015-12-17 09:09
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